罗特西普可有效改善贫血患者的生活质量！

“非输血依赖性β-地中海贫血患者所经历的慢性贫血和铁超载，可能会导致一系列的临床并发症。因此，他们迫切需求治疗选择。”美国贝鲁特大学医学博士、皇家内科医师学会会员兼BEYOND研究者Ali Taher博士表示，“根据BEYOND研究结果，无论患者的基线血红蛋白状况如何，罗特西普（Luspatercept）具备可持续提升大多数患者血红蛋白水平的临床潜力，同时还观察到罗特西普（Luspatercept）可改善成人非输血依赖性β-地中海贫血患者的生活质量。”

本项试验（BELIEVE）是随机、双盲、多中心试验，试验旨在评估罗特西普（Luspatercept）+最佳支持治疗与安慰剂＋最佳支持治疗相比，用于输血依赖型β-地中海贫血成人的有效性和安全性。试验的首要终末指标为红细胞反应,定义为与安慰剂相比,从试验第13周～24周的连续12周期间，红细胞（RBC)输注负担相对基线减少至少33%（减少至少2个单位)。关键的次要终末指标包括:①从试验第37周～48周期间RBC输注负担相对基线减少至少 33%;②从试验第13周至第24周，RBC输注负担减少至少50%;③从试验第37周～48周期间RBC输注负担相对基线减少至少50%;④从试验第13周～第24周输注负担的平均变化。试验结果显示，罗特西普在首要终末指标方面达统计学显著改善，次要终末指标方面也达显著改善，试验中观察到的不良事件与先前公布的数据基本一致。

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