berubicin获批加速通道指定！多形性胶质母细胞瘤迎来新疗法

由于berubicin具有延长多形性胶质母细胞瘤患者总生存期的潜力，FDA授予berubicin治疗该复发性疾病的快速通道指定。

据CNS Pharmaceuticals AG公司介绍，FDA已经授予berubicin用于治疗复发后的多形性胶质母细胞瘤（GBM）的快速通道指定。

最近启动的一项2期研究（NCT04762069），评估了berubicin与洛莫司汀相比，治疗复发性GBM的疗效。此前，FDA已经授予berubicin孤儿药称号。

CNS Pharmaceuticals AG首席执行官John Climaco在一份新闻稿中表示：“我们很高兴Berubicin能够获得美国FDA的快速通道指定，这在治疗胶质母细胞瘤方面，是一个巨大成就，胶质母细胞瘤是大脑中形成的最具侵袭性、致命性和抗治疗性的癌症类型。如果说有一种疾病需要采取行动才能满足临床需求，那就是GBM。”

Berubicin是一种新型的蒽环类药物，是同类药物中第一个穿过血脑屏障的药物。先前Reata Pharmaceuticals公司的1期试验证明了该药物的抗肿瘤活性，其中包括1例持久的完全缓解。

这项开放标签、多中心、两组平行试验旨在招募210例标准一线治疗失败的患者，以2:1的比例将患者随机分到试验治疗组和洛莫司汀对照组。

每日静脉滴注berubicin 2小时，连续3天，21天为一个周期。洛莫司汀按照获批的剂量给药。（儿童剂量:口服,每次2~3mg/kg,每隔6~8周1次,或每次80~100mg/m2,每隔3周1次。成人剂量:口服,每次100~130mg/m2,每隔6~8周1次,每次75mg/m2,每隔3周1次。3次为1个疗程。）

主要终点是总生存期，次要终点包括无进展生存期、无事件生存期和总缓解率。

“患者几乎没有任何其他选择，每年都有成千上万的人与这种可怕的癌症作斗争。快速通道指定的批准，让我们拥有了能加速批准berubicin的途径，可以更方便地把这种疗法带给正在与疾病抗争的人，”Climaco说。

Berubicin 1期试验的数据良好，缓解率可达44%，整体来说，其安全性令人满意。目前，胶质母细胞瘤诊断以来的存活率仅为14.6个月。berubicin能够成为该类患者的新型治疗方法。

参考资料：

1. FDA Grants Fast Track Designation to CNS Pharmaceuticals for Berubicin for the Treatment of Recurrent Glioblastoma Multiforme. News Release. BioSpace. June 29, 2021. Accessed June 30, 2021. https://bit.ly/3jvn61J

2. CNS Pharmaceuticals Berubicin Trial is One Schedule to Commence in March 2021. News Release. Cision. February 25, 2021. Accessed on June 30, 2021. https://prn.to/3h5aqNC