FDA授予洛普替尼突破性治疗称号，用于NTRK基因融合实体瘤
郭药师
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2025-01-21 13:30:51
被称为“钻石”基因的NTRK，是一种非常罕见的基因，在常见的肺癌、乳腺癌、结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变。而在一些极为罕见的癌症中，这类突变却很常见，如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌。很多患者接受NTRK抑制剂后得到了有效治疗，获得了重生。
Turning Point therapeutics公司表示，FDA已授予repotrectinib（洛普替尼）突破性治疗称号，用于治疗NTRK基因融合的实体瘤患者，这些患者既往接受过1至2种TRK酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)加或减化疗后出现进展，并且没有其他的治疗选择。
预计将在2022年上半年与FDA举行的B类会议上，进行注册repotrectinib的下一步措施。该适应症的批准标志着repotrectinib的第7个监管指定。
(来源：网络)
此前，该药物曾被授予ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（既往未使用过靶向ROS1的TKI进行治疗）的突破性治疗称号。另外，repotrectinib还被授予过其他的快速通道指定，其中包括：晚期ROS1阳性，ROS1 TKI初治的NSCLC（非小细胞肺癌）；晚期ROS1阳性NSCLC，这些患者既往接受过铂基化疗和ROS1 TKI的一线治疗；晚期ROS1阳性NSCLC，这些患者预先接受过1种ROS1 TKI治疗，且未接受过铂基化疗；NTRK阳性的晚期实体瘤，这些患者既往接受过至少1次化疗和1至2种TRK TKIs治疗后出现进展，并且没有其他令人满意的治疗选择。
作为1/2期TRIDENT-1试验(NCT03093116)的一部分对Repotrectinib进行了研究，评估了该药物治疗ROS1阳性转移性NSCLC患者的疗效。1期试验的结果表明，11例患者的总缓解率(ORR)为91%，而ROS1阳性TKI初治患者的总缓解率(ORR)为86%。中位缓解持续时间为23.1个月，研究人员报告的中位无进展生存期为24.6个月。另外，该研究还包括了两组NTRK基因融合的患者。
Repotrectinib（洛普替尼）作为新一代ROS1/TRK酪氨酸激酶抑制剂（TKI），体外研究已证实其抑制ROS1的效力比克唑替尼和恩曲替尼高90倍以上，抑制NTRK的效力高于拉罗替尼100倍。洛普替尼有望填补治疗空白，为更多患者带来生存可能。
参考资料：
https://www.cancernetwork.com/view/repotrectinib-granted-breakthrough-therapy-designation-by-fda-for-solid-tumors-with-ntrk-gene-fusion
参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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