全球首个红细胞成熟剂罗特西普

β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是全球首个“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc结构域与活化素受体 IIB （ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。

罗特西普是第一个也是唯一获得FDA批准的红细胞成熟剂,代表了新一类的疗法,通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。此次批准,标志着罗特西普在美国获批的第二个适应证。在美国，罗特西普于2019年11月首次获批,用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者。

临床前研究发现Smad2/3信号通路激活可以增加无效造血。转化生长因子（TGF）-β超家族成员作为配体与受体结合后可以激活Smad2/3信号通路，抑制晚期阶段红细胞成熟，增加无效造血。罗特西普由人免疫球蛋白G1 （ IgG1）的可结晶片段（Fc ）结构域与活化素ⅡB型（ ActRⅡB）受体胞外结构域融合而成，可作为配体陷阱，靶向结合TGF-β超家族配体，抑制其与受体结合，阻断Smad2/3信号通路，促进红细胞分化和成熟，进而改善β-地中海贫血中的无效造血。

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