




肺动脉高压(PAH)指肺动脉压力升高超过一定临界值的一种血流动力学和病理生理学状态,主要特征为肺动脉阻塞引起肺血管阻力及肺动脉压力渐进性升高,伴随不可逆的肺血管重构,最终导致右心衰竭而亡。傲朴舒可用于治疗肺动脉高压(PAH,WHO组I)延缓疾病进展,已经被美国FDA批准上市了。
那么,傲朴舒疗效如何?
傲朴舒的推荐剂量是10mg,每天口服一次,主要通过减缓疾病进展发挥作用,可明显降低PAH患者的发病率和死亡率。在PORTICO中,85例确诊为PoPH患者,在12周双盲治疗期间以1:1的比例随机分为两个治疗组(傲朴舒组或安慰剂组)。结果显示,傲朴舒对平均肺动脉压(mPAP)和心脏指数有显著的改善作用。傲朴舒组的肺血管阻力(PVR)比安慰剂组显著降低35%;治疗12周后,傲朴舒相对于安慰剂使mPAP降低5.99 mmHg;傲朴舒相对于安慰剂使心脏指数增加0.52 L/min/m2;在该患者群体中傲朴舒具有良好的耐受性,治疗效果显著。
那么,傲朴舒治疗需要注意什么?
傲朴舒会导致转氨酶升高、肝毒性和肝衰竭;在开始治疗前进行肝酶测试,并在临床指示的治疗期间重复;建议病人报告肝损伤的症状;在怀孕期间服用傲朴舒可能会对胎儿造成伤害,禁止在怀孕的女性中使用;监测傲朴舒开始使用后的液体滞留迹象;严重贫血患者不建议使用傲朴舒。开始治疗前测量血红蛋白,并在治疗期间重复测量;如果出现肺水肿的迹象,考虑相关PVOD的可能性;应告知男性患者该药对生育力的潜在影响。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410