罗特西普是一种用于治疗贫血的红系成熟剂,作为全球首个重组融合蛋白类药物,罗特西普(Luspatercept)可通过促进晚期红细胞的成熟,提高血红蛋白水平。罗特西普(Luspatercept)的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖,提高治疗依从性,同时还能规避反复输血引起的潜在风险。
BELIEVE的全球III期临床研究结果显示:经罗特西普(Luspatercept)治疗后,有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%,其结果显著优于安慰剂组的4.5%,且患者铁过载显著降低。
BEYOND研究旨在评估全球首个红细胞成熟剂罗特西普(Luspatercept)联合最佳支持治疗用于成人非输血依赖性(NTD)β-地中海贫血治疗的疗效与安全性。研究结果显示:77.1%接受罗特西普(Luspatercept)治疗的患者实现了血红蛋白升高,而安慰剂组为0%。罗特西普(Luspatercept)组有89.6%的患者在1-24周内保持无输血,而安慰剂组中为67.3%。结合以上试验数据可知,罗特西普(Luspatercept)可改善非输血依赖β-地贫贫血的状况,并能显著改善患者的生活质量,减轻患者痛苦,对患者的病情有积极作用。罗特西普的上市为众多成人β地中海贫血患者带来新的治疗选择。
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