FDA授予IO-202用于R/R AML的快速通道指定

导语：FDA已授予LILRB4检查点抑制剂IO-202快速通道指定，用于治疗复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）患者。

2022年2月22日，Immune-Onc Therapeutics公司宣布，FDA已授予LILRB4检查点抑制剂IO-202快速通道指定，用于治疗复发或难治性急性骨髓性白血病（AML）患者。

快速通道指定旨在促进治疗严重疾病的药物的开发和快速审查，并满足未满足的需求。基于这一指定，IO-202将有资格就该制剂的开发计划和数据收集与FDA进行更多的互动和沟通，以支持未来的批准，以及加速批准和优先审查资格。

Immune-Onc公司首席医疗官Paul Woodard博士表示：“我们很高兴FDA授予IO-202快速通道称号，这表明了该药物有潜力改善复发或难治性AML患者的治疗结局。我们期待着与FDA密切合作，加快IO-202的临床开发。目前，我们正在进行对单核细胞分化的AML患者和慢性粒细胞白血病（CMML）的1期剂量升级和扩展试验，并将其作为单一疗法和与其他药物的组合进行评估。”

临床前研究结果表明，IO-202可以通过将“别杀我”信号转化为“杀我”信号，激活T细胞杀死AML细胞，并且通过将“别找到我”信号转化为“找到我”信号，抑制白血病细胞浸润。LILRB4是一种发现于单核细胞的蛋白质，可抑制抗原呈递细胞的激活，从而产生免疫耐受。

一项开放标签、非随机、剂量递增和扩展研究的1期临床试验（NCT04372433）评估了单药IO-202在AML和CMML患者中的应用，目前正在开放招募。该研究预计招募44名患者。在剂量升级阶段，患者将接受IO-202的静脉注射，每2周递增一次剂量，而在剂量扩展阶段的患者将接受静脉注射IO-202治疗，剂量为第二阶段的推荐剂量。

该研究的主要终点包括以不良反应（AEs）的数量衡量的安全性，以AEs的严重程度衡量的安全性，以及以治疗期间剂量中断和剂量减少的发生率和时间衡量的耐受性。次要终点包括药代动力学，评估针对IO-202的抗药性抗体，以及有抗药性抗体者对IO-202的缓解率。

研究招募了18岁及以上的患者，剂量递增部分的第一部分资格标准包括有骨髓细胞或单核细胞/单核细胞分化的复发或难治性AML和复发或难治性CMML，这些患者在使用现有疗法治疗活动性疾病后出现进展。

在扩展阶段，患者必须是复发或难治的急性髓细胞性或单核细胞性分化的AML，并且在接受其他可用的治疗方法时出现进展。其他纳入标准包括患者有连续的骨转移吸出物或活检，以及外周血采样，ECOG状态为0至2，以及足够的肝脏和肾功能。

2020年11月，IO-202被授予孤儿药的称号。

2022年1月，Immune-Onc获得了IO-202用于实体瘤的研究性新药许可。

参考资料：

https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-io-202-for-r-r-aml