肉瘤是极为罕见的肿瘤,上皮样肉瘤是一种非常罕见且极具侵袭性的软组织肉瘤,目前还没有特别有效的治疗方法。2020年1月24日他泽司他获得美国FDA批准,用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤(ES)成人和16岁及以上儿科患者,他泽司他成为首个也是唯一一个获批的EZH2抑制剂。
他泽司他让更多晚期肉瘤患者获益,单臂多中心研究(EZH-202研究队列5,NCT02601950),入组了组织学确诊的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤。要求入组患者采用当地检测证实携带INI1基因缺失,ECOG PS评分0-2。患者接受他泽司他 800 mg,口服,每天2次直至疾病进展或不可耐受的毒性。队列5中入组了62例患者,ORR为15%,其中1.6%的患者取得完全缓解,13%的患者取得部分缓解,取得疗效的患者中,67%的患者疗效持续时间长达6个月或以上。
安全性方面,疼痛,疲劳,恶心,食欲下降,呕吐、便秘是他泽司他在治疗上皮样肉瘤患者时比较常见的副作用。患者体质和病情不同,副作用表现也不一样。他泽司他是口服药,推荐的剂量是800毫克,每天两次,可以和食物一起服用,也可以不和食物一起服用。但建议患者不要随意更改剂量和用法,以免影响原有病情。患者也要对症治疗,不可盲目用药。
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