红细胞成熟剂罗特西普改善非输血依赖β-地贫贫血及生活质量

贫血是一种常见的临床症状,红细胞破坏过多或生成异常都可能造成贫血。在红细胞生成晚期阶段，红细胞生成障碍会导致无效造血，β-地中海贫血就是一种会出现无效造血的疾病，是一种单基因遗传性溶血性疾病，由于β珠蛋白基因缺陷造成α和β珠蛋白肽链失衡，引起细胞氧化应激、凋亡，晚期红细胞生成障碍，最终导致贫血。罗特西普(Luspatercept ）是一种红细胞成熟剂,由新基公司和Acceleron制药公司共同开发完成,于2019年10月被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于红细胞输血依赖型β-地中海贫血成人患者的治疗，最近有研究证明，红细胞成熟剂罗特西普可以改善非输血依赖β-地贫贫血及生活质量。

2021年6月12日，百时美施贵宝（NYSE: BMY）与Acceleron制药（NASDAQ: XLRN）共同公布了II期临床研究BEYOND的首个数据。研究结果已在欧洲血液学协会（EHA）2021年网络年会的主席研讨会上进行发表。研究结果显示，77.1%接受罗特西普治疗的患者实现了血红蛋白升高（>=1.0 g/dl），而安慰剂组为0%。

在实验中发现的罗特西普的副作用为腹泻，头晕，关节痛，咳嗽，腹痛，疲劳，头痛，骨痛等。医伴旅小编希望目前正在使用罗特西普的患者能够不信谣、不传谣，目前在网络上有很多的不靠谱资讯向大家传达了错误的信息，比如增加药物剂量就可以达到双倍的治疗效果，又比如降低药物剂量就可以避免副作用的发生，这些都是没有任何依据的，只有谨遵医嘱用药，才能最大程度的发挥药物本身的作用。

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