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胆管癌新药获批在即,FDA授予Futibatinib优先审查资格!

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医学编辑胡其雁
2022-04-01 17:43
已帮助: 249人
导语:近日,FDA授予futibatinib优先审查资格,用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者(伴有 FGFR2 基因重排,包括基因融合)。
胆管癌是一种罕见且致死率极高的恶性肿瘤,约占所有消化系统肿瘤的3%。根据解剖部位,胆管癌可分为肝内胆管癌(iCCA)、肝门部胆管癌(pCCA)、远端胆管癌(dCCA)。胆管癌以手术治疗为主,如果不能通过手术完全切除病灶则可以选用化疗和放疗。
2022年3月31日,Taiho Oncology公司宣布,FDA接受了futibatinib的新药申请(NDA),并授予其优先审查资格,用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者(伴有 FGFR2 基因重排,包括基因融合)。《处方药用户收费法案》的目标行动日期为2022年9月30日。

该NDA是基于2b期FOENIX-CCA2研究(NCT02052778)的数据,该研究评估了futibatinib治疗103例伴有GFR基因重排的局部晚期或转移性不可切除的肝内胆管癌患者的疗效。在这项研究中,受试者在21天的周期内口服futibatinib。

(来源:unsplash.com)

2021年报告的数据结果显示,该制剂在患者人群中表现出频繁且持久的客观缓解。无论患者的基线特征、分子改变或共同突变如何,都能观察到这些结果。而且,该制剂报告的不良事件(AEs)似乎是可控的。
独立中心审查评估确定的Futibatinib诱导的客观缓解率(ORR)为41.7%,中位缓解持续时间(DOR)为9.7个月。此外,72%的患者缓解持续超过6个月。
在安全性方面,最常见的治疗相关的不良事件包括:高磷血症(85%)、脱发(33%)和口干(30%)。
基于这些数据,FDA于2021年授予futibatinib突破性治疗指定,用于治疗既往治疗过的局部晚期转移性胆管癌患者。
目前,胆管癌的系统治疗标准是采用吉西他滨与顺铂的联合疗法,但其效果并不显著。FGFR抑制剂 Pemigatinib(培米替尼片)和Infigratinib(英菲格拉替尼),以及IDH1抑制剂 Ivosidenib (艾伏尼布)的出现,为这类患者提供了治疗新选择。如今,futibatinib已经显示出良好的治疗效果,期待它早日上市。
参考资料:
FDA Grants Priority Review to Futibatinib for FGFR2+ Locally Advanced/Metastatic Cholangiocarcinoma
生物谷
健康界

注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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