胆管癌新药获批在即，FDA授予Futibatinib优先审查资格！

导语：近日，FDA授予futibatinib优先审查资格，用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者（伴有 FGFR2 基因重排，包括基因融合）。

胆管癌是一种罕见且致死率极高的恶性肿瘤，约占所有消化系统肿瘤的3%。根据解剖部位，胆管癌可分为肝内胆管癌（iCCA）、肝门部胆管癌（pCCA）、远端胆管癌（dCCA）。胆管癌以手术治疗为主，如果不能通过手术完全切除病灶则可以选用化疗和放疗。

2022年3月31日，Taiho Oncology公司宣布，FDA接受了futibatinib的新药申请(NDA)，并授予其优先审查资格，用于治疗既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者（伴有 FGFR2 基因重排，包括基因融合）。《处方药用户收费法案》的目标行动日期为2022年9月30日。

2021年报告的数据结果显示，该制剂在患者人群中表现出频繁且持久的客观缓解。无论患者的基线特征、分子改变或共同突变如何，都能观察到这些结果。而且，该制剂报告的不良事件(AEs)似乎是可控的。

独立中心审查评估确定的Futibatinib诱导的客观缓解率（ORR）为41.7%，中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月。此外，72%的患者缓解持续超过6个月。

在安全性方面，最常见的治疗相关的不良事件包括：高磷血症(85%)、脱发(33%)和口干(30%)。

基于这些数据，FDA于2021年授予futibatinib突破性治疗指定，用于治疗既往治疗过的局部晚期转移性胆管癌患者。

目前，胆管癌的系统治疗标准是采用吉西他滨与顺铂的联合疗法，但其效果并不显著。FGFR抑制剂 Pemigatinib（培米替尼片）和Infigratinib（英菲格拉替尼），以及IDH1抑制剂 Ivosidenib （艾伏尼布）的出现，为这类患者提供了治疗新选择。如今，futibatinib已经显示出良好的治疗效果，期待它早日上市。

参考资料：

FDA Grants Priority Review to Futibatinib for FGFR2+ Locally Advanced/Metastatic Cholangiocarcinoma

生物谷

健康界