罗特西普可改善成人β-地中海贫血患者的生活质量

罗特西普（Luspatercept）是一种首创的红细胞成熟剂，可调节晚期红细胞的成熟。作为一种配体陷阱，罗特西普（Luspatercept）通过靶向结合可调节晚期红细胞（RBC）成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。

罗特西普（Luspatercept）治疗效果

国外临床试验BELIEVE是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心3期临床研究，共入组336名患者，在全球15个国家65个临床试验中心开展，旨在比较罗特西普（Luspatercept）+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC 对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。

结果显示：经罗特西普（Luspatercept）治疗后，21.4%患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组的4.5%。而且，罗特西普（Luspatercept）还能显著降低输血依赖型β-地中海贫血患者血清铁蛋白水平。由此得出结论，罗特西普（Luspatercept）能改善成人β-地中海贫血患者的生活质量及疾病进展状况，减轻患者的痛苦，对患者的病情能产生积极作用。罗特西普（Luspatercept）的上市为成人β-地中海贫血患者提供了更多的治疗方案及选择。

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