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血小板减少症新药TAVALISSE获批

赵药师
已帮助: 32人
2023-11-21 17:53:17
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目前血小板减少症的患者越来越多,血小板减少是由多种原因引起的,正常人每立方毫米血液中大约含有10~30万个血小板,血小板疾病是由于血液中的血小板数量减少(血小板减少症)或功能减退(血小板功能不全)导致止血栓形成不良和出血而引起的。 

美国FDA已批准TAVALISSE (fostamatinib disodium hexahydrate)用于对之前治疗缓解不佳的成年慢性免疫性血小板减少症(ITP)患者血小板减少的治疗。慢性ITP是一种罕见的自身免疫性疾病,其中免疫系统破坏血小板,这种疾病很难治疗。

TAVALISSE是一种口服的脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,通过阻止血小板的破坏来应对疾病的潜在自身免疫原因,为成年慢性ITP患者提供了一个重要的新的治疗方案。

 

TAVALISSE的批准依赖于FIT临床研究项目的数据,FIT包含两项随机安慰剂对照的临床3期研究047和048、一项开标扩展试验049以及最初的概念验证试验。

TAVALISSE的上市对于血小板减少和之前的治疗反应不足的患者来说,是一项重大的喜讯。期待它可以早日为血小板减少患者群体带来治疗新选择。

 

艾曲波帕(REVOLADE/ PROMACTA,eltrombopag) 是一种促血小板生成素受体激动剂,适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少,对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。另外通过糖皮质激素治疗无效的血小板减少症患者,可以选择艾曲波帕治疗。

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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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