福坦替尼(Tavalisse)是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，活性成分为福坦替尼二钠。其通过抑制脾酪氨酸激酶(SYK)信号通路，阻断Fc受体激活和B细胞受体介导的血小板破坏，从而减少抗体介导的血小板清除。临床用于治疗对既往疗法反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)，显著提升血小板计数并降低出血风险。
药品称呼
通用名称：福坦替尼(Fostamatinib)
商品名称：Tavalisse
适应靶点
作用于脾酪氨酸激酶(SYK)，抑制抗体依赖性血小板破坏的细胞内信号传导。
适应症和适应人群
1、适应症
治疗对既往治疗(如糖皮质激素、免疫球蛋白、脾切除或血小板生成素受体激动剂)反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症(ITP)。
2、适应人群
确诊为慢性ITP且符合以下标准的成年患者：血小板计数持续低于正常范围(通常＜30×10^9/L)；既往治疗未能有效提升血小板或控制出血。
规格与性状
规格：100mg*60片/盒。
性状：100mg橙色圆形薄膜衣片，一面刻有“100”，另一面刻有“R”。
用法用量
1、起始剂量
每次口服100mg，每日两次，餐前或餐后服用均可。
2、剂量调整
若治疗4周后血小板计数未达50×10^9/L，可增至每次150mg，每日两次。
3、根据不良反应调整剂量
高血压：若血压持续升高(如收缩压≥140mmHg或舒张压≥90mmHg)，需联用降压药或降低福坦替尼剂量。
肝毒性：ALT/AST升高＞3倍正常上限(ULN)时暂停用药，恢复后减量续用。
腹泻：严重腹泻(3级及以上)需暂停，症状缓解后减量。
中性粒细胞减少：中性粒细胞计数＜1.0×10^9/L时暂停，恢复后减量。
4、停药标准
治疗12周后血小板计数未达目标(≥50×10^9/L)或无法控制出血时停药。
不良反应
1、常见不良反应(发生率≥5％)
腹泻(31％)、高血压(28％)、恶心(19％)、头晕(11％)、ALT/AST升高(11％)、皮疹(9％)、腹痛(6％)、疲劳(6％)、胸痛(6％)、中性粒细胞减少(6％)。
2、严重不良反应
高血压危象(1％)、严重肝损伤(ALT/AST＞5×ULN，5％)、3级腹泻(1％)、发热性中性粒细胞减少(1％)。
3、出血事件
29％患者出现出血，其中4％为严重出血(如颅内出血)。
注意事项
高血压
治疗期间每2周监测血压，稳定后每月监测；联用降压药，必要时减量或停药。
肝毒性
每月监测肝功能(ALT/AST、胆红素)，ALT/AST＞3×ULN时暂停并调整剂量。
腹泻
早期使用支持治疗(补液、止泻药)，严重时暂停用药。
中性粒细胞减少
每月监测中性粒细胞计数，＜1.0×10^9/L时暂停至恢复。
胚胎-胎儿毒性
孕妇禁用，育龄女性治疗期间及停药后1个月内需有效避孕。
特殊人群用药
孕妇：动物试验显示胚胎死亡、胎儿畸形风险，孕妇禁用。
哺乳期：药物可经乳汁分泌，治疗期间及停药后1个月内禁止哺乳。
儿童：安全性及有效性尚未确立。
老年人：数据有限，需个体化评估。
肝肾功能不全：轻中度肝损或肾损无需调整剂量，终末期肾病数据不足。
禁忌症
尚不明确。
药物相互作用
强效CYP3A4抑制剂(如酮康唑)
增加福坦替尼活性代谢物暴露，需监测毒性并减量。
强效CYP3A4诱导剂(如利福平)
降低福坦替尼疗效，禁止联用。
BCRP/P-gp底物(如瑞舒伐他汀、地高辛)
福坦替尼可能升高其血药浓度，需监测毒性。
药物过量
尚无过量病例报告。无特异性解毒剂，过量时对症支持治疗。
药代动力学
吸收：口服生物利用度55％，1.5小时达峰，高脂餐可增加AUC23％。
分布：血浆蛋白结合率98.3％，表观分布容积256L。
代谢：肠道碱性磷酸酶转化为活性代谢物他马替尼，经CYP3A4和UGT1A9代谢。
排泄：80％经粪便排出，20％经尿排出，半衰期约15小时。
特殊人群：年龄、性别、轻中度肝肾功能不全不影响药代动力学。
贮存方法
原包装避光保存于20-25℃(允许15-30℃)，开瓶后60天内用完，勿移除干燥剂。
研发企业
美国Rigel(美国里格尔)
