FDA批准布瑞索卡替(Brensocatib)用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症

2025年8月12日，InsmedIncorporated，一家以人为本、致力于提供首创和最佳疗法以改变面临严重疾病患者生活的全球生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准首创药物布瑞索卡替(Brensocatib)（10mg和25mg片剂），这是一种口服、每日一次的治疗药物，用于成人及12岁及以上儿童的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。

布瑞索卡替(Brensocatib)是FDA批准的首个且唯一一个用于NCFB的治疗药物，为全美数十万患者和临床医生提供了一种选择来管理这种慢性、进行性疾病，该疾病可导致永久性肺损伤和肺功能下降。

纽约大学格罗斯曼医学院肺病、重症监护和睡眠医学系Fiona和StanleyDruckenmiller教授、NYULangone健康中心支气管扩张症和NTM项目主任以及ASPEN研究者DoreenAddrizzo-Harris医学博士（FCCP）表示：“此次FDA批准代表了我们处理非囊性纤维化支气管扩张症方式的潜在范式转变。我们首次拥有了一种直接靶向中性粒细胞性炎症并针对支气管扩张症急性加重根本原因的治疗方法。基于数据的强度和我们在患者身上看到的影响，我相信这将成为非囊性纤维化支气管扩张症护理的新标准。”

美国约有50万人被诊断患有NCFB，估计全球还有数百万人患有此病。与其他以气道狭窄为特征的呼吸系统疾病不同，支气管扩张症导致气道永久性增宽，使得清除粘液和细菌更加困难，从而导致持续性炎症和感染。支气管扩张症的一个标志是频繁的急性加重或发作，此时症状会恶化，例如咳嗽、粘液增多、呼吸急促和疲劳。

支气管扩张症和NTM协会执行董事ElishaMalanga补充道：“非囊性纤维化支气管扩张症深刻影响着患有这种慢性肺部疾病的人们的生活，影响他们的身体健康和情感福祉。许多患者经历频繁的发作，这可能会扰乱日常生活并可能导致疾病进展。FDA批准布瑞索卡替(Brensocatib)作为首个针对非囊性纤维化支气管扩张症的获批疗法，代表了一项重大且期待已久的进步。我们希望像这样的治疗方法能使支气管扩张症患者能够管理他们的病情。”

此次批准基于3期ASPEN研究和2期WILLOW研究的数据，这两项研究均发表于《新英格兰医学杂志》。在ASPEN研究中，与安慰剂相比，服用布瑞索卡替(Brensocatib)10mg或25mg的患者年急性加重率分别降低了21.1%和19.4%。布瑞索卡替(Brensocatib)的两种剂量强度也达到了多个与急性加重相关的次要终点，包括显著延长首次急性加重的时间，以及显著增加在治疗期间保持无急性加重的患者比例。接受布瑞索卡替(Brensocatib)25mg治疗的患者在第52周时，使用支气管扩张剂后通过一秒用力呼气容积（FEV₁）测得的肺功能下降在统计学上显著减少。两项研究也评估了布瑞索卡替(Brensocatib)的安全性。ASPEN试验中发生率≥2%的最常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。WILLOW研究中成年NCFB患者的安全性特征与ASPEN总体相似，但WILLOW研究中牙龈和牙周不良反应的发生率更高。

Insmed首席医学官MartinaFlammer医学博士、工商管理硕士表示：“FDA批准首个针对非囊性纤维化支气管扩张症的治疗药物，对患者和Insmed来说都是一个历史性的里程碑。通过将患者置于我们所做一切的中心，我们再次为一种此前没有获批治疗方法的疾病提供了一种首创药物。这是医学上的一项了不起的成就。我们深切感谢使这成为可能的患者、提供者和倡导者——这仅仅是我们为这一群体共同所能成就的开始。”

布瑞索卡替(Brensocatib)是一种首创的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，旨在抑制中性粒细胞中酶的活化，这些酶是NCFB中慢性气道炎症的关键驱动因素。布瑞索卡替布瑞索卡替(Brensocatib)是首个获批针对NCFB潜在炎症过程的疗法。

与此同时，布瑞索卡替(Brensocatib)向欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和健康产品管理局(MHRA)的申请已被接受，公司计划于2025年在日本提交申请。商业上市预计在2026年，尚待各地区的批准。

布瑞索卡替(Brensocatib)现已在美国通过全面的专业药房网络凭处方获得。

关于布瑞索卡替(Brensocatib)

布瑞索卡替(Brensocatib)是一种小分子、每日一次、口服、可逆的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，适用于治疗12岁及以上成人和儿科患者的非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)。布瑞索卡替(Brensocatib)旨在抑制中性粒细胞中酶的活化，这些酶是NCFB中慢性气道炎症的关键驱动因素。布瑞索卡替(Brensocatib)也正在评估其在其他中性粒细胞介导的疾病中的潜在作用。

关于ASPEN研究

ASPEN是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估布瑞索卡替(Brensocatib)在非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)患者中的有效性、安全性和耐受性。作为ASPEN研究实施的一部分，涉及近40个国家的超过460个试验中心。在排除了未入组任何患者的中心和乌克兰的所有中心后，ASPEN中活跃中心的总数为35个国家的391个中心。成年患者（18至85岁）按1:1:1随机分配，青少年患者（12至<18岁）按2:2:1随机分配，接受布瑞索卡替(Brensocatib)10mg、布瑞索卡替(Brensocatib)25mg或安慰剂每日一次治疗，持续52周，随后停药4周。主要有效性分析纳入了1,680名成年患者和41名青少年患者的数据。

关于WILLOW研究

WILLOW是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、多国家的2期研究，旨在评估布瑞索卡替(Brensocatib)每日一次给药24周在非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)患者中的有效性、安全性和耐受性以及药代动力学。WILLOW研究在116个中心进行，纳入了256名被诊断为NCFB且在筛选前12个月内至少有两次记录在案的肺部急性加重的成年患者。患者按1:1:1随机分配接受10mg或25mg的布瑞索卡替(Brensocatib)或匹配的安慰剂。主要有效性终点是相比于安慰剂组，布瑞索卡替(Brensocatib)组在24周治疗期间内首次肺部急性加重的时间。

关于支气管扩张症

支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病，由于感染、炎症和肺组织损伤的循环，支气管发生永久性扩张。该病的特征是频繁的肺部急性加重，需要抗生素治疗和/或住院治疗。症状包括慢性咳嗽、过量痰液产生、呼吸急促和反复呼吸道感染，这些都可能加重潜在病情。

成人中的大多数支气管扩张症病例是非囊性纤维化支气管扩张症。目前，美国约有50万患者、欧盟五国（法国、德国、意大利、西班牙和英国）约有60万患者、日本约有15万患者被诊断患有NCFB。在美国以外的这些地区，目前尚无专门针对支气管扩张症的获批疗法。