




在过去的几年中,FDA已经批准了几种用于治疗急性髓细胞性白血病(AML)的新药,为患者提供了比以前更多的选择。这些措施包括基于化学疗法的治疗,靶向治疗以及去甲基化剂(HMA)的药物组合。
再过去,医生往往采用7+3的化疗方案。现如今已有很多针对AML的治疗方法。医需根据患者的的年龄,合并症,癌细胞状况和患者喜好综合考虑治疗方案。
根据患者病灶的癌细胞分子的特征对症下药十分重要。例如,可以用FLT3抑制剂的靶向药物治疗FLT3基因突变的患者,患者还可能出现IDH基因异变。医生均可根据疾病的表现方式采用不同的疗法进行治疗。
最后,在医生做出治疗方案决定时,应考虑患者的偏好。患者可以告诉医生是否需要进行干细胞移植手术,以及患者是否接受静脉(IV)治疗或口服药品。
医学博士皮克尔 德赛(Pinkal Desai)在接受《靶向肿瘤》杂志的采访时,讨论了AML患者的(尤其是针对大龄患者)在治疗领域的的相关进展。她也认为正在研究的新治疗方案充满前途。
记者:目前,大龄AML患者有什么治疗方案呢?
博士:我们针对AML患者已有多套治疗方案。从2017年至今,FDA批准了约七种治疗药物。我们过去常常推荐患者采用7+3的治疗方案,对于大龄患者更推荐去甲基化药物。不过现在我们有了更多药物组合的选择。
靶向药物治疗,化疗,或者靶向药物疗法与化疗相结合都会使患者产生一些适应症。随着我们进入21世纪,患者的癌症细胞状况,患者的身体素质无一不对治疗方案的选择有所影响。如何达到最佳治疗效果已经成为一个挑战,白血病的治愈相比过去难度大了许多。对于从业医生来说,如何选择治疗白血病的第一疗法成了一个至关重要的问题。
记者:影响患者治疗方案的都有哪些因素?
博士:从患者走进医院的那一刻,我们就开始根据患者的年龄模拟治疗方案了。对于高龄患者(60岁及以上),我们一般不推荐化疗,因为随着患者年龄增长,患者其他并发症(合并症由一种疾病的发展所引起的另一种疾病或症状。例如麻疹引起肺炎,肺炎就是合并症。)也会增多。但也有一些高龄患者的身体状况良好,因此化疗也是可行手段。此外,75岁以上的患者不推荐采用化疗。
次级考虑就是患者合并症的问题了。不同的高龄患者之间的身体状况也各不相同。患者随着年龄增加,心脏病或肾相关疾病的发病率也会随之增加,这对于医生都是重中之重的考虑因素。
另外一个因素就是白血病的致病因子。我们需要根据患者的病症,了解患者是否有FLT3基因突变或IDH基因突变,从而对症下药。
还有一个不可忽略的因素就是患者偏好。部分患者会表达他们对于治疗方案的偏好性,包括是否接受移植手术。在选取最佳治疗方案前,我们必须考虑上述因素。
记者:您认为对于AML高龄患者还存在哪些方面的挑战?
博士:问题的根本还在于“如何治愈”上。随着新药的研发与批准,有越来越多的白血病患者的病情得到了缓解,甚至还包括一些70岁以上的患者。患者的总缓解率达到了70%,这真是让人振奋的消息。
目前我们的研究重点还是放在年轻患者上。他们绝大多数都符合移植的条件,我们要研究化疗药物是否会影响患者的生存和患者的整体治愈率。
对于无法接受移植的高龄患者,我们更加关注新药化疗组合对患者的缓解效果,最终落实到白血病的彻底治愈上。但是,白血病的缓解是治疗的第一步。我们将化疗手段与手术移植相结合,寻找白血病的最佳治疗手段。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm