来那度胺能够改善血液输注依赖性

今年，发布于《Journal of clinical oncology》上一项随机性、安慰剂对照、双盲性三期临床试验，评估了来那度胺治疗BRC输血依赖并且不适宜红细胞生成刺激剂或对其难治的低危骨髓增生异常综合症患者的安全性和有效性。

该研究共纳入239例患者，按照2：1，研究人员将其随机分配至来那度胺组（n = 160）和安慰剂组（n = 79），每天1次（28天为1疗程）。主要终点是RBC输血不依赖（TI）≥ 8周的可能性。次要终点是RBC-TI ≥ 24周、RBC-TI持续时间、红细胞响应、健康相关生活质量（HRQoL）以及安全性。

结果显示，来那度胺组和安慰剂组的RBC-TI≥ 8周率分别为26.9%和2.5%（P < 0.001）。90%达到RBC-TI的患者在治疗6周内产生响应。来那度胺组中，RBC-TI中位持续时间为30.9周（95% CI， 20.7 - 59.1）。

根据为期112天的评估数据，来那度胺组和安慰级组患者RBC输注减少量≥ 4个单位的比例分别为21.8%和0%。较低基线内源性促红细胞生成素≤500 mU/mL的患者的响应率更高（34.0%vs 15.5%>500 mU/mL）。

12周时，两组HRQoL评分从基线的平均改变无显著差异，这就表明来那度胺并没有对HRQoL产生不良影响。RBC-TI ≥ 8周可明显改善HRQoL （P <0 .01）。最常见的治疗急性不良反应为中性粒细胞减少和血小板减少。

该研究表明，对于具有RBC输血依赖性、且不适宜或对红细胞生成刺激剂抵抗的低危无del（5q）骨髓增生异常综合征患者，来那度胺可使患者产生持久的RBC-TI。患者对来那度胺产生响应，也有利于改善HRQoL。