




密妥坦片是治疗肾上腺皮质癌(ACC)的特效药物,适用于术后预防复发及不可手术切除的患者,较常规化疗有明显优势,可延长患者生存期。
密妥坦每天6~15mg/kg,分3~4次口服,从小剂量开始逐渐增大到最大耐受量,其变化范围每天2~16g,一般每天8~10g。如出现不良反应,则减少剂量,直到确定最大耐受量,治疗应持续到出现临床效果,有效后改为每天2~4g,4~8周为1个疗程。如服用最大耐受量3个月仍无效,则停止密妥坦治疗。治疗应在熟悉此药的医师指导下进行。
在一项临床试验中评估了密妥坦在晚期ACC中的疗效。研究人员共纳入127例晚期ACC患者,用密妥坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期(PFS,OS)。
研究结果显示26名患者(20.5%)出现客观反应,其中3名患者完全缓解。总体而言,中位PFS为4.1个月(范围1.0-73),中位OS为18.5个月(范围1.3-220)。
密妥坦对功能性肾上腺皮质癌,可使皮质功能亢进症状缓解,肿瘤缩小,延长生命。此外,也可用于肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征(皮质醇增多症)。
密妥坦片于1970年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗肾上腺皮质癌,并于2002年被欧洲药品管理局(EMA)列为罕见病药物。随后,密妥坦片在加拿大(1978年)、巴西(1988年)、中国香港(1989年)、韩国(2001年)等多个国家和地区批准上市。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm