




普罗加姆是一种口服处方药,主要用于控制糖尿病或其他低血糖症患者的血糖水平;那么,普罗加姆的治疗效果怎么样呢?
分析普罗加姆(diazoxide)实验性治疗对先天性高胰岛素血症的疗效,并对根据临床表型特征判断先天性高胰岛素血症的遗传学分型进行初步探讨。
方法:回顾性分析7例曾试用普罗加姆治疗的先天性高胰岛素血症患儿的临床资料,对普罗加姆的疗效进行分析;并结合患儿的临床表型、生化特征及对普罗加姆的疗效对先天性高胰岛素血症的遗传学分型进行初步探讨。
结果:本组病人确诊先天性高胰岛素血症之后,均应用普罗加姆进行了为期7-10天的实验性治疗。其中病例1-5,均为新生儿期以后起病,经普罗加姆治疗,血糖逐渐恢复至正常水平,对普罗加姆治疗有效。此类病人可长期口服普罗加姆进行治疗,从而避免了传统的胰腺次全切除术所致的一系列副作用及术后并发症的发生。
普罗加姆可以将具有正常ATP敏感性钾通道的遗传学类型与具有异常ATP敏感性钾通道的遗传学类型初步区分开来。结合先天性高胰岛素血症患儿的临床表型特征、所伴发的生化异常以及对普罗加姆治疗的反应,还可以对病人的遗传学分型进行初步的判断。
结论:对确诊先天性高胰岛素血症的患儿应首先试用普罗加姆治疗;根据患儿对普罗加姆的疗效结合伴发的生化异常,可对先天性高胰岛素血症患儿进行初步的遗传学分型,这对于正确制订患儿的治疗方案,疾病预后的判断及针对不同型别有目的地进行遗传学研究有着重要意义。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年12月22日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=017425