肝癌又一孤儿药获批！期待MIV-818！

郭药师

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2025-01-20 05:45:41

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摘要：FDA已将用于治疗肝细胞癌(HCC)的研究药物MIV-818授予孤儿药称号。

Medivir制药公司首席执行官Uli Hacksell在一份新闻稿中表示:“MIV-818收到了EMA（欧洲药品管理局）对孤儿药的积极评价，并获得了FDA对治疗HCC（肝癌）的孤儿药的批准。”

2020年3月，Medivir制药公司宣布，在1/2期试验(NCT03781934)的1b期中，对第一个晚期肝癌患者使用了MIV-818。先前完成的Ia部分试验显示，接受MIV-818治疗的9名患者中有5人患有稳定的肝脏疾病。1b期旨在明确治疗的安全性、耐受性和进一步的疗效。

MIV-818（Troxacitabine，曲沙他滨）是一种口服核苷类似物，可精准靶向肝脏，具有高水平的抗肿瘤活性。该药物旨在选择性治疗肝癌细胞并使副作用最小化，很可能成为肝癌患者第一种肝靶向的口服药物（口服胶囊）。

总的来说，开放标签、非随机的1/2期研究的目标患者为102例。该研究的2期将包括2组患者:1组HCC（肝癌）患者和1组肝内胆管癌患者。该试验预计于2021年12月31日完成。

本研究纳入18岁以上且肝脏靶区至少1个的成年患者。根据研究者的判断，患者在基线时的ECOG（体力状况评分标准）表现状态必须为0或1，预期寿命至少为12周。附加入选标准:基线ALT（谷丙转氨酶）和AST（谷草转氨酶）≤5.0×正常值上限;基线总胆红素≤3.0mg/dL;基线肾功能正常，肌酐清除率≥60mL/min;基线血小板≥75000/毫升;基线国际标准化比值(INR)≤1.7。试验中的患者将每6周接受一次评估，直到疾病进展长达1年。主要的疗效指标是使用RECIST v1.1和mRECIST测量总缓解率。

肝癌，是中国常见的恶性肿瘤之一，且近年来的原发性肝癌发病率也有上升的趋势。HCC（肝癌）是一种非常多样化的疾病，具有多种癌细胞类型，且没有肿瘤特异性突变。这增加了靶向药物治疗肝癌的难度。MIV-818肝癌孤儿药的获批，希望可以给肝癌患者带来更好的治疗效果。让我们一起期待试验结果！

参考文献： 1.FDA grants MIV-818 Orphan Drug Designation for the treatment of hepatocellular carcinoma. Published May 6, 2020. https://bit.ly/2WrU1r2. Accessed May 6, 2020. 2.First liver cancer patient dosed in the MIV-818 phase Ib study. Published March 10, 2020. https://bit.ly/3b7b7zB. Accessed May 6, 2020. 3.Troxacitabine nucleotide prodrug MIV-818. NCI Drug Dictionary. https://bit.ly/2Wc64df. Accessed May 6, 2020. 4.A Study to Evaluate MIV-818 in Patients With Liver Cancer Manifestations. ClinicalTrials.gov. Last Updated March 19, 2020. https://bit.ly/2SH4nSQ. Accessed May 6, 2020.

参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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