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低危骨髓增生异常综合症出现贫血可服用来那度胺

郭药师
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2025-01-21 13:51:52
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低危骨髓增生异常综合征(MDS)是指 MDS 经国际预后评分系统(IPSS)评分为 0 分的 MDS,虽然 IPSS 评分为 0.5 分-1 分的 MDS 被称为中危 I,但在治疗的选择上两者往往相似,故低危骨髓增生异常综合征的治疗包括了 IPSS 评分为 0 分-1 分的 MDS。

来那度胺(雷利度胺,雷利米得,瑞复美,Lenalidomide ,Revlimid)在输血依赖的较低危 MDS 伴有 del 5q 患者中的疗效为67%左右,中位有效持续时间为 2.2 年,细胞遗传学反应率为 73%(包括 45%的主要遗传学反应与 28%的次要遗传学反应)。3 到 4 级的骨髓抑制是最常见的副作用。

来那度胺已经被 FDA 批准用于 5q-综合症,但欧洲的 EMEA 尚未批准此适应症,原因是考虑到在一些病例中,尚不能完全排除来那度胺增加 5q-综合症进展为 AML 的风险。目前,国际上几个中心正在进行来那度胺治疗较低危 MDS 合并 del5q 的多中心临床试验,观察是否会加速其进展为 AML。

初步的结果令人欣慰。但在结果未完全出来之前,欧洲仍不推荐来那度胺作为较低危 MDS 合并del5q 的一线治疗手段。但在无高危进展因素(如过多的骨髓幼稚细胞,复杂的细胞遗传学)存在情况下可作为二线治疗(即用 ESAs 失败后) 

参考资料: FDA说明书更新于2023年3月24日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021880

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