
2016年3月30日, FDA批准去纤维钠(去纤苷)Defitelio ®(defibrotide sodium)治疗成人和小儿患者的肝静脉闭塞性疾病(VOD),也被称为正弦阻塞综合征(SOS),肾或肺机能障碍下列造血干细胞移植(HSCT)。
去纤苷是目前唯一一个被 FDA 批准治疗经血液或骨髓造血干细胞移植 (HSCT) 后发生肝小静脉闭塞 (VOD) 并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。虽然源于随机对照试验的安全性数据尚不充分,但可获得的疗效数据证实了去纤苷可显著改善100天后的生存率。
去纤苷去哪里购买的到呢?
去纤苷在我国并没有上市,患者只能购买国外的去纤苷,据了解去纤苷的价格在2.8万$左右,香港的一些医院里可以买到,患者也可以咨询医伴旅客服获取其他购买信息。
去纤苷是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。去纤苷还可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达,从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞,减轻内皮细胞的炎症损伤。
此外,去纤苷也可促进前列腺素I2(PGI2)及前列腺素E2(PGE2)的释放,进而引起血管扩张,抑制血小板聚集,减轻缺血损伤。研究表明,去纤苷可以明显增加凝血酶调节蛋白(TM)及组织因子途径抑制物的表达从而产生抗凝作用。
多项临床试验也已证实,去纤苷是预防和治疗HSCT后VOD安全有效的药物。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm