




去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。很多患者可能不是特别了解这个药物,对某些白血病、淋巴癌的病人来说,造血干细胞移植(HSCT)是治愈疾病,重获健康的唯一希望。而肝静脉闭塞病(HVOD)是造血干细胞移植(HSCT)后的严重并发症之一,重度HVOD患者的死亡率可高达100%。去纤苷(Defibrotide)是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物。
去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重,被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。
给予去纤苷(Defibrotide)共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决,继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。
输注前去纤苷(Defibrotide)必须被稀释。去纤苷的给药前,确证患者没有经受临床上意义的出血和是对不超过一种血管加压素血流动力学上稳定。
去纤苷(Defibrotide)最常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应包括低血压(11%)和肺泡出血(7%)。相对来说耐受性比较好,如果发生比较严重的不良反应一定要及时联系医生。
去纤苷(Defibrotide)对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果,在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效,满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。
参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm