FDA授予治疗胸腺上皮性肿瘤的双特异性抗体孤儿药认证资格

新药认证

Alphamab肿瘤学重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体的研发者在新闻发布会上宣布，FDA已授予KNO46孤儿药资格认证，该药物治疗胸腺上皮性肿瘤。

胸腺上皮性肿瘤是胸部肿瘤的一组，主要包括胸腺瘤和胸腺癌，据知仅今年在美国就有约7000至10000例发生。胸腺上皮性肿瘤的病例往往不能手术，转移性疾病与预后非常差有关。胸腺上皮性肿瘤细胞具有高表达的PD-L1，这使得免疫检查点抑制在这一环境下诱导获益成为可能。

以铂为基础的化疗对该类患者群体无效，目前还没有批准的标准治疗。晚期化疗或靶向治疗总有效率在20%以下，中位生存时间不到1年。这表明迫切需要能提高疗效的有效治疗。

临床发现

在2020年美国临床肿瘤学学会（ASCO）虚拟科学项目中提出的Ⅰ期临床试验（NCT03529526）表明，KNO46有很高的缓解率，并且对胸腺上皮性肿瘤患者的治疗具有持久的缓解时间和良好的安全性。Ⅱ期注册研究已经开始用KNO46治疗胸腺癌，目前计划在美国和中国的10多个不同的研究中心进行。

1a/1b期研究的海报显示，KNO46治疗先前免疫检查点抑制剂治疗失败的晚期实体瘤患者具有良好的安全性和良好的临床效益。在纳入研究的29名患者中，暴露于KNO46的中位持续时间为12周（范围为2-40），11名患者继续接受治疗，18名患者因13名患者疾病进展而停止治疗，1名患者出现不良事件（AE），1名患者死亡，3名患者因其他原因停止治疗。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-to-bispecific-antibody-as-treatment-of-thymic-epithelial-tumors