索尼德吉治疗基底细胞癌患者效果好吗？

在有局部晚期基底细胞癌(laBCC)(n=194)或转移基底细胞癌患者(mBCC)(n=36)(研究1)进行一项单次，多中心，双盲，多队列临床试验评价索尼德吉（sonidegib,Odomzo）的安全性和有效性。患者被随机化(2:1)接受或索尼德吉（sonidegib,Odomzo） 800 mg或200 mg口服，每天1次，直至疾病进展或不可耐受毒性。按照疾病阶段(局部地晚期或转移)，laBCC疾病组织学(侵袭性相比非侵袭性)，和地理区域geographic 随机化分层。有laBCC患者被要求有病变禁忌或不适宜放疗(如，Gorlin综合症或限制因为肿瘤的局部)有放疗复发，是不能切除或因手术切除会导致实质上畸形[substantial deformity]，或以前手术切除后复发。   

试验的主要疗效结局测量是由盲态中央审评按照修饰的实体瘤中反应评价标准(mRECIST)对患者有laBCC或RECIST版本1.1对患者有mBCC确定的客观反应率(ORR)。由盲态中央审评确定反应的时间(DoR)，是一个关键次要结局测量。 

有laBCC患者被随机化接受索尼德吉（sonidegib,Odomzo） 200 mg每天被随访共至少12个月除非较早终止。总反应率ORR为58%(95%可信区间：45，70)，为3例(5%)完全缓解和35例(53%)部分缓解组成。一个没有对肿瘤上的残余病变的活检证据，产生一个CR率20%。有一个客观反应38例患者中，7(18%)患者经历随后疾病进展与这些7例患者的4例有维持一个6个月或更长的反应。其余31例患者(82%)有正在进行反应范围从至1.9+至18.6+个月和未曾达到中位反应的时间。 

总共128患者随机化至索尼德吉（sonidegib,Odomzo） 800 mg每天有laBCC。这些患者12例有一个Gorlin综合症诊断。无更佳抗肿瘤活性的证据(ORR)中有laBCC随机化接受索尼德吉（sonidegib,Odomzo） 800 mg每天患者和随访至少12个月除非较早终止。