




肺动脉高压(PAH)是一种涉及疾病广、危害大、缺乏有效治疗手段、已成为严重危害大众健康的大类疾病。肺动脉高压的发病人群不仅仅针对成人,儿童懽患肺动脉高压的几率也是比较大的,但是随着科研发展,靶向药物的研发为肺动脉高压的治疗提供了新的希望。波生坦(全可利)就是在美国市场中首个获得FDA批准的治疗儿童PHA的药物,主要用于3岁及以上特发性或先天性肺动脉高压儿童。
波生坦(全可利)可使医生根据儿童体重调整药物剂量。波生坦(全可利)通过改善肺血管阻力以期改善运动耐力。2001年11月FDA批准波生坦(全可利)治疗肺动脉高压。波生坦(全可利)是一种内皮素受体拮抗剂(ERA),用于治疗成人PAH,以改善患者运动耐力,并减少临床症状恶化。内皮素可在体内自然形成,参与血液循环;但过量时可导致血管收缩,减少血液流量,使心脏有效功减少。波生坦(全可利)可阻止PAH患者体内产生过量的内皮素。
临床研究证实,其有效性包括WHO功能分类的II至IV症状患者,以及特发性或先天性肺动脉高压患者(60%),PAH相关的结缔组织疾病(21%),以及PAH相关的先天性心脏疾病,和左至右分流(18%)。目前成人对波生坦(全可利)的用药剂量是62.5和125 mg,2017年批准的剂量是32 mg的片剂。
患者在治疗前必须检测肝脏转氨酶水平,并在治疗期间每月复查一次。如果发现转氨酶水平升高,就必须改变监测和治疗。下表为本品治疗过程中,转氨酶持续增高>3倍正常值上限患者剂量调整和推荐监测的总结。如果肝脏转氨酶升高并伴有肝损害临床症状(如贫血、恶心、呕吐、发热、腹痛、黄疸、嗜睡和乏力、流感样症状(关节痛、肌痛、发热))或胆红素升高>2倍正常值上限时,必须停药且不得重新应用波生坦(全可利)。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年1月15日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205173