专家回顾了原发性血小板增多症治疗模式的现状

原发性血小板增多症

原发性血小板增多症（ET）是一种骨髓增生性肿瘤（MPN），患者的生存结局通常与年龄和性别匹配的健康人的生存率没有区别，这意味着这是一种罕见的疾病类型，肿瘤学家能够告诉患者，他们的诊断不会降低他们的预期寿命。主要的治疗方法是羟基脲。

虽然由于对生存的期望，ET并不是一种有许多未得到满足的疾病，但仍然需要克服一些问题。例如，目前的治疗方法对症状没有帮助。JAK抑制剂ruxolitinib（Jakafi）目前正在开发中，用于治疗ET患者，这可能有助于缓解症状。考虑到Ropeginterferon alfa-2b（P1101）在欧洲被批准用于治疗真性红细胞增多症（PV）以及美国食品和药物管理局（FDA）最近接受了一项生物制剂许可证申请，将其作为治疗无脾肿大的PV患者的药物，在这种情况下也很有希望。

国家综合癌症网络（NCCN）指南建议使用血栓形成的国际预后评分（IPSET=血栓形成）来评估ET患者的风险。根据IPSET风险对患者进行分层管理和相应的治疗非常重要。

德克萨斯大学安德森癌症中心白血病系副教授Prithviraj Bose医学博士在接受靶向肿瘤学的采访时，讨论了ET患者的疾病结局，以及未满足的需求和该领域可用的治疗策略。

靶向肿瘤学：这些ET患者的预后通常如何？

Bose：对于ET患者，幸运的是，我们能够告诉他们，这对于肿瘤医生来说是罕见的，但是我们能够告诉他们，在大多数情况下，他们的存活率与年龄和性别匹配的健康人没有什么不同。ET，如果你考虑到所有患者，并不会降低你的预期寿命，但会有一些患者会发展为骨髓纤维化。很少有人会转变为急性髓细胞白血病，这是一个毁灭性的诊断，但总体上来说，ET有一个正常的预期寿命。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/expert-evaluates-the-current-state-of-the-essential-thrombocythemia-treatment-paradigm