伊米苷酶是什么？

伊米苷酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物,是一种单体糖蛋白,含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。伊米苷酶分别在美国(1994年)和欧洲(1997年)获得上市批准，用于治疗1型戈谢病。

伊米苷酶商品名依米格西酶。其化学名称是β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶，分子式是C2532H3845N671O711S16，相对分子质量为60430。本品为白色至类白色的冻干粉末。

戈谢病属于罕见疾病，全世界约有4～6万患者。戈谢氏病(葡萄糖脑苷脂沉积病)的特征表现为-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。一项对65例患者使用伊米苷酶ERT治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

伊米苷酶毒性相对较低，其作用时间较长，因此可以偶尔进行小幅的剂量调整，使每瓶药量都得以利用，避免药品的浪费。本品治疗的经验显示，约13.8%的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。某些不良事件与给药途径有关。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿。上述各种事件发生在不到1%的患者。