




美国FDA批准基Genzyme公司的plerixafor普乐沙福注射液(Mozobil)上市,与粒细胞集落刺激因子(G-CSF)联合用药促进红细胞生成素干细胞进入非霍奇金淋巴瘤(NHL)和多发性骨髓瘤(MM)患者血流以收集、随后自体移植。本品还被获准作为罕用药物。
普乐沙福是一种小分子趋化因子受体CXCR4阻断剂,并阻断其同源配体基质细胞衍生因子-1(SDF-1)的结合。SDF-1和CXCR4被认为在人造血干细胞(HSCs)的移植和返回到骨髓腔中起作用。一旦进入骨髓,干细胞CXCR4可以锚定这些细胞到骨髓基质,直接通过SDF-1或诱导其他粘附分子。普乐沙福治疗导致小鼠,狗和人类的循环造血祖细胞的白细胞增多和升高。普乐沙福驱动的CD34 +细胞能够在犬移植模型中具有长达一年的再生能力。
普乐沙福治疗需干细胞移植的某些类型癌症患者是一重大进展。由于此药物有益于患者、医生和移植治疗中心将成为干细胞移植治疗方案的整体部分。普乐沙福调动红细胞生成素干细胞从骨髓进入血流,收集为需干细胞移植的某些类型癌症患者进行移植。以往,移植前患者需接受处方药化疗和(或)生长因子类药物来帮助其调动红细胞生成素干细胞进入血流。一旦此细胞进入血流,它们被收集用于移植制备。为了完成干细胞移植,按体重必须收集约200万个干细胞(Kg)。许多患者需3-4小时至数日来完成此过程。甚至一些患者调动不了足够的干细胞,因而不能进行移植。对许多癌症患者来说,调动干细胞是缩小癌症或治愈的希望。
与效果并肩的也是其高昂的价格,目前在国内,一支普乐沙福需要65500$,是很多家庭所承担不起的价格,而相比之下,印度仿制的普乐沙福更能容易被大部分家庭所接受。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm