首个氢化可的松颗粒制剂获FDA批准！用于肾上腺皮质功能减退儿童患者

-ALKINDI SPRINKLE（氢化可的松）是第一个也是唯一一个FDA批准的针对儿童肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂

-伊顿预计ALKINDI SPRINKLE将于2020年第四季度上市

2020年9月29日，伊顿公司宣布，美国食品和药物管理局药品监督管理局（FDA）已批准ALKINDI SPRINKLE ®（氢化可的松）口服颗粒剂作为替代疗法，用于17岁以下的儿童治疗肾上腺皮质功能减退（AI）。ALKINDI SPRINKLE是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂。

伊顿制药首席执行官Sean Brynjelsen说道，“对于小儿肾上腺皮质功能不全的患者和医疗人员来说，FDA批准ALKINDI SPRINKLE是一次重大的突破。我们很高兴能提供一种经FDA批准的产品，该产品能够降低对儿童患者的氢化可的松剂量和给药量。我们期待在未来几个月内向患者提供该产品。”

CARES基金会执行董事Dina M. Matos说。“我们很高兴FDA批准ALKINDI SPRINKLE用于患有肾上腺皮质功能不全的儿童患者，包括先天性肾上腺皮质增生（一种肾上腺皮质功能不全的患者）。”

关于小儿肾上腺皮质功能不全

小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见疾病，其特征在于无法合成和释放皮质醇，有时甚至醛固酮。这会导致雄激素过多（女性的性发育异常，青春期提前，生长提前终止和身材矮小）。小儿AI最常见的形式是先天性肾上腺皮质增生（CAH），它是由遗传缺陷引起的。患有原发性或中枢性（继发性和继发性）AI的患者的系统中皮质醇水平不足。系统中的皮质醇减少可能导致致命后果，如肾上腺危机。为了生存，AI患者必须每天更换丢失的皮质醇。伊顿（Eton）估计，在美国，小儿AI会影响5,000至11,000名儿童。

关于ALKINDI SPRINKLE

ALKINDI SPRINKLE是一种皮质类固醇，可作为肾上腺皮质功能不全的小儿患者的替代疗法。

FDA对ALKINDI SPRINKLE的批准得到了六项临床研究的支持，其中包括首次和唯一的口服氢化可的松对8岁以下儿童小儿AI的介入性III期研究。在ALKINDI SPRINKLE颗粒剂获批之前，仅有5mg及更高剂量的口服氢化可的松片剂制剂获得了FDA批准。许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。ALKINDI SPRINKLE将有四种剂量强度：0.5mg，1mg，2mg和5mg，使临床医生具有更大的灵活性，可根据剂量和给药说明进行个性化给药。

Eton预计ALKINDI SPRINKLE将于2020年第四季度上市。

参考资料：Eton Pharmaceuticals Announces FDA Approval of Orphan Drug ALKINDI® SPRINKLE (hydrocortisone) as Replacement Therapy in Pediatric Patients with Adrenocortical Insufficiency