FDA批准FoundationOne CDx作为拉罗替尼的辅助诊断

FDA已经批准FoundationOne CDx作为拉罗替尼（larotrectinib，Vitrakvi）的辅助诊断，拉罗替尼是一种目前FDA批准的治疗成人和儿童实体瘤的药物，这些实体瘤具有NTRK基因融合，但没有已知的获得性耐药突变，转移性或手术切除可能导致严重的发病率，并且没有令人满意的替代治疗方法或接受治疗后，出现疾病进展，FoundationOne CDx开发商基础医学公司（Foundation Medicine）宣布。

FoundationOne CDx是目前唯一一种FDA批准的基于组织的综合基因组分析测试，现在被批准用于检测所有类型实体瘤的NTRK1/2/3融合，并识别可能受益于拉罗替尼的患者。

基础医学公司的首席医学官Brian Alexander博士说：“对所有晚期癌症患者来说，采用一种全面而有效的基因组检测方法是至关重要的，尤其是对于那些含有罕见突变的患者，这些突变很容易被其他检测方法漏掉。此次批准不仅可以让人们更容易获得基因组检测，加强它在罕见癌症中的作用，而且也肯定了在肿瘤不可知的癌症治疗方面取得的惊人进展。这将对NTRK融合阳性癌症患者产生巨大影响。”

试验情况

拉罗替尼的获批是基于3个多中心、非盲、单臂临床试验的数据，包括LOXO-TRK-14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）。主要终点是总缓解率和缓解持续时间，由一个盲法独立审查委员会根据RECIST 1.1确定。

通过下一代测序或荧光原位杂交（FISH）技术在当地实验室前瞻性地确定了NTRK基因的融合状态。总的来说，在3例婴儿纤维肉瘤患儿中发现了NTRK基因融合，这些患者有FISH证实的ETV6易位。

随后，通过本地临床试验分析和FoundationOne CDx之间的临床桥接研究，实现了支持FoundationOne CDx NTRK辅助诊断批准的临床验证。

总结

值得注意的是，FoundationOne CDx是FDA批准的首个广泛辅助诊断方法，在临床和分析上，对实体瘤可准确诊断。该基于组织的综合基因组分析测试目前被批准作为20多种靶向疗法的辅助诊断。

NTRKers联合主席兼患者创始人Susan Spinosa在发布会上说：“许多患有罕见疾病的患者，如NTRK融合阳性癌症，治疗选择有限，难以获得靶向疗法。该辅助诊断的获批是解决这一挑战的关键一步，因为它为患者群体提供了更广泛的全面基因组检测和适当的治疗选择。”

但重要的是，FoundationOne CDx仅用于处方用途，其设计目的是作为辅助诊断，根据某些靶向疗法获批的产品标签，识别可能受益于这些靶向疗法的患者。此外，该测试旨在提供肿瘤突变信息，供有资质的医疗保健专业人员根据实体恶性肿瘤患者的专业指南使用。

然而，使用该测试并不能保证患者将得到匹配的疗法。此外，阴性结果并不能排除突变的存在，有些病人可能需要活检。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-approves-foundationone-cdx-as-companion-diagnostic-for-larotrectinib