FDA授予Rilzabrutinib治疗免疫性血小板减少症的快速审评资格

FDA授予了rilzabrutinib（一种口服研究性布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）快速审评资格（FTD），用于治疗免疫性血小板减少症（ITP），该药物的开发商赛诺菲（Sanofi）公司宣布。

免疫性血小板减少症，以往称特发性血小板减少性紫癜，是一种获得性自身免疫性疾病，自身免疫导致血小板减少。通过对患者血小板相关抗体的研究，目前公认绝大多数ITP是由于免疫介导的自身抗体致敏的血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏所致。也有新的观点认为是免疫介导损伤巨核细胞或抑制巨核细胞释放血小板，造成患者血小板生成不足。临床表现为血小板计数不同程度的减少、伴或不伴皮肤黏膜出血症状。

此外，在观察到1/2期试验的积极结果后，赛诺菲公司还启动了3期试验，评估rilzabrutinib用于治疗ITP。

Rilzabrutinib是一种口服、可逆、共价的BTK抑制剂，被研究用于治疗免疫介导性疾病。BTK参与先天性和适应性免疫反应，是免疫介导性疾病中发现的一种信号分子。

Principia（赛诺菲的一个子公司）的首席医疗官Dolca Thomas在一份新闻稿中说：“通过授予rilzabrutinib（一个治疗ITP的研究性候选药物）快速审评资格，FDA已经认识到rilzabrutinib有潜力极大地改善这种衰弱性疾病患者的预后。伴随着我们启动3期试验，这无疑是一个极好的认可。有些研究性疗法有潜力满足严重或危及生命疾病患者未得到满足的医疗需求，而FTD就是为了促进这些研究性疗法的发展，并加快对这些疗法的审查。”

2018年10月，rilzabrutinib还获得了FDA授予的治疗ITP的孤儿药称号。

到目前为止，rilzabrutinib已经被证明有能力阻断炎症性免疫细胞，消除自身抗体破坏性信号，并在不消耗B细胞的情况下阻止产生新的自身抗体。此外，赛诺菲指出，rilzabrutinib有潜力靶向潜在的疾病发病机制，且尚未证明能改变血小板聚集。然而，这些机制的临床意义目前仍在调查中，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的审查。

自身抗体是指针对自身组织，器官、细胞及细胞成分的抗体，正常人体血液中可以有低滴度的自身抗体，如果自身抗体的滴度超过某一水平，就可能对身体产生损伤，诱发疾病。

除了被研究用于治疗ITP外，rilzabrutinib在一项3期试验中，还被研究用于治疗天疱疮，天疱疮是一种免疫介导性疾病，其特征是粘膜和皮肤出现水疱。此外，研究其用于自身免疫状态IgG4疾病的2期试验也已启动。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-rilzabrutinib-for-treatment-of-itp