FDA加速批准Naxitamab-gqgk联合疗法用于治疗神经母细胞瘤

美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准40 mg/10 ml剂量的naxitamab-gqgk（Danyelza）联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），用于治疗复发性或难治性高风险骨或骨髓成神经细胞瘤1岁及以上儿童患者和成年患者，这些患者在先前的治疗中出现部分缓解、轻微缓解或疾病稳定，该药物的研发商Y-mAbs Therapeutics公司宣布。

在门诊患者中，患者一周服用naxitamab-gqgk 3次，每4周重复一次治疗。该人源化单克隆抗体特异性靶向神经节苷脂GD2，GD2在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中高度表达。

naxitamab-gqgk的加速批准是基于在2项关键试验中观察到的难治性或复发性高危神经母细胞瘤患者的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。然而，对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

Y-mAbs公司的创始人、董事长和总裁Thomas Gad在一份新闻稿中说：“对于患有难治性/复发性高风险神经母细胞瘤的儿童来说，这一批准非常重要。看到这种疗法从实验疗法，到现在被FDA批准，非常令人兴奋。我谨代表Y-mAbs感谢所有参与我们临床试验的患者和医生以及我们的科学合作伙伴——纪念斯隆-凯特琳癌症中心，感谢他们帮助我们实现了这一目标。”

FDA要求进行上市后临床试验（正在进行的试验201），以验证和进一步描述其临床益处，该试验计划至少招募80名患者，并评估ORR、DOR、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。试验的主要终点是ORR。此外，DOR是次要终点，PFS和OS是长期随访的次要终点。

重要的是，naxitamab-gqgk在临床试验中和临床可控制的不良事件（AE）方面，也表现出良好的耐受性，很少中断治疗。使用naxitamab-gqgk后，观察到的最常见的不良反应主要是轻度和中度，包括输液相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、腹泻、食欲下降、高血压、疲劳、多形性红斑、周围神经病变、荨麻疹、发热、头痛、水肿、焦虑、局部水肿和易怒。

Y-mAbs公司表示，naxitamab-gqgk将在未来几周内在美国上市。该产品先前获得了FDA的优先审评资格、孤儿药称号、突破性疗法称号和罕见儿科疾病认定。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-accelerated-approval-to-naxitamab-gqgk-combo-for-the-treatment-of-neuroblastoma