FDA授予安那霉素治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定
医学编辑单福森
2020-12-30 17:45
已帮助: 253人
安那霉素获孤儿药资格认定
FDA已经授予了安那霉素（Annamycin）孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。
“这是安那霉素的第二个孤儿药资格认定，此前安那霉素曾被用于治疗复发性或难治性急性髓细胞白血病。”安那霉素制造商Moleculin的董事长兼首席执行官Walter Klemp说，“我们认为这进一步表明，我们广阔的渠道为我们提供了‘实现目标的多次机会’，从而为创造股东价值提供了多种机会。”
最近，Moleculin宣布，FDA已经批准其请求，授予该药物（一种蒽环类药物）研究性新药（IND）地位，这使得该公司可以启动一项针对软组织肉瘤患者的1B/2期试验，这些患者在一线治疗后有肺转移。
试验发现
Moleculin表示，在虚拟的2020年AACR年会II上展示了安那霉素的临床前数据以及2020年10月宣布的一项独立试验的数据，证明安那霉素在肺部的累积水平比阿霉素（doxorubicin）高6到34倍。
此外，试验结果表明，安那霉素与心脏毒性无关，而且还具有避免多药耐药机制的能力，这两种现象在这种情况下都与蒽环类药物的作用有关。
现正在研发安那霉素用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病。
过去50多年，蒽环类药物一直是AML治疗方案的基石，该药与另一种名为阿糖胞苷（cytarabine）的化疗药物一起联用，这种组合通常被称为“7+3诱导疗法”，其目的是诱导缓解使骨髓移植成功。目前，大多数AML患者唯一可行的长期选择是骨髓移植，这在多数患者中是成功的。然而，为了能够进行骨髓移植，患者必须首先接受诱导疗法且获得成功，不幸的是，目前的诱导疗法只对大约20%的患者有效。
参考文献：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-annamycin-orphan-drug-status-for-soft-tissue-sarcomas
注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
药品
点击查看 
Fortacin(PSD502)
Fortacin(PSD502)主要用于治疗成年男子原发性早泄(PE)。这是一种外用气雾剂，通过降低阴茎感觉的敏感性来达到延迟射精的目的，显著延长射精时间，改善患者的性生活质量。
Seladelpar(Livdelzi)
Seladelpar（Livdelzi）是一款针对原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的创新治疗药物。它主要用于那些对熊去氧胆酸（UDCA）治疗反应不佳或无法耐受UDCA的成人患者。Seladelpar能够与UDCA联合使用，以改善UDCA反应不足患者的症状，同时也可作为单一疗法，为UDCA不耐受的患者提供新的治疗选择。这款药物的研发为患者带来了希望，特别是在缓解胆汁淤积、减轻炎症和缓解瘙痒症状方面展现出积极的治疗效果。
匹米替比(Pimitespib)
匹米替比适用于已经接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞格非尼等TKI治疗，但病情仍然进展的不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。由于缺乏针对未接受伊马替尼、舒尼替尼或瑞格非尼治疗的GIST患者的临床研究数据，不建议此类患者使用匹米替比，也不建议将匹米替比用作晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者的术后辅助治疗。
相关药讯
相关问答
- 已帮助430人2023-10-16 14:50
- 已帮助502人2023-07-14 11:26
- 已帮助352人2023-07-11 16:38
- 已帮助465人2023-07-10 13:49
- 已帮助268人2023-07-04 15:24
- 已帮助662人2023-07-04 14:47
- 已帮助433人2023-07-03 17:18
- 已帮助437人2023-06-30 17:57
- 已帮助330人2023-06-28 17:38
- 已帮助354人2023-06-27 16:31
- 已帮助345人2023-06-19 17:50
- 已帮助527人2023-06-19 15:02
- 已帮助361人2023-06-16 14:58
- 已帮助416人2023-06-15 15:26
- 已帮助301人2023-06-14 16:47
- 已帮助403人2023-06-14 15:58
- 已帮助376人2023-06-14 15:14
- 已帮助541人2023-06-13 16:31
- 已帮助414人2023-06-13 15:34
- 已帮助421人2023-06-07 17:40
