FDA授予安那霉素治疗软组织肉瘤的孤儿药资格认定

安那霉素获孤儿药资格认定

FDA已经授予了安那霉素（Annamycin）孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤。

“这是安那霉素的第二个孤儿药资格认定，此前安那霉素曾被用于治疗复发性或难治性急性髓细胞白血病。”安那霉素制造商Moleculin的董事长兼首席执行官Walter Klemp说，“我们认为这进一步表明，我们广阔的渠道为我们提供了‘实现目标的多次机会’，从而为创造股东价值提供了多种机会。”

最近，Moleculin宣布，FDA已经批准其请求，授予该药物（一种蒽环类药物）研究性新药（IND）地位，这使得该公司可以启动一项针对软组织肉瘤患者的1B/2期试验，这些患者在一线治疗后有肺转移。

试验发现

Moleculin表示，在虚拟的2020年AACR年会II上展示了安那霉素的临床前数据以及2020年10月宣布的一项独立试验的数据，证明安那霉素在肺部的累积水平比阿霉素（doxorubicin）高6到34倍。

此外，试验结果表明，安那霉素与心脏毒性无关，而且还具有避免多药耐药机制的能力，这两种现象在这种情况下都与蒽环类药物的作用有关。

现正在研发安那霉素用于治疗复发或难治性急性髓细胞白血病。

过去50多年，蒽环类药物一直是AML治疗方案的基石，该药与另一种名为阿糖胞苷（cytarabine）的化疗药物一起联用，这种组合通常被称为“7+3诱导疗法”，其目的是诱导缓解使骨髓移植成功。目前，大多数AML患者唯一可行的长期选择是骨髓移植，这在多数患者中是成功的。然而，为了能够进行骨髓移植，患者必须首先接受诱导疗法且获得成功，不幸的是，目前的诱导疗法只对大约20%的患者有效。

参考文献：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-annamycin-orphan-drug-status-for-soft-tissue-sarcomas