新药CC-486延长老年急性髓系白血病平均生存期10个月！

今天发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇具有里程碑意义的论文描述了一项横跨23个国家148个地点的全球试验结果，显示急性髓系白血病（AML）患者的生存率提高了30%。 这项名为 "QUAZAR "的3期临床试验显示，CC-486能显著提高55岁以上老年急性髓系白血病患者的生存率。

AML是成人最急性的血癌，其发病率随年龄增长而增加，预后较差。以目前的治疗方法，大多数老年患者将在确诊后2年内死于疾病。

这项全球试验由来自莫纳什大学澳大利亚血液疾病中心的Andrew Wei教授和Alfred Health的血液学家领导，重点关注55岁以上的AML患者。

"在强化化疗后，AML复发的风险很高。许多老年患者没有资格接受干细胞移植，因此希望有一种毒性较低的选择来减少疾病复发，而不是仅仅监测和等待疾病复发。基于QUAZAR研究的结果，我们认为，通过服用一种耐受性相对较好的片剂，可以帮助降低复发风险，提高生存率，这是非常令人兴奋的。"

该试验涉及472名患者，平均年龄68岁，分别接受CC-486治疗或者安慰剂治疗。

结果显示，CC-486治疗缓解后的平均生存期接近25个月，而未服用该药的患者的平均生存期接近15个月。

魏教授在2019年12月美国血液学会会议上介绍了这一成果后，今年9月，美国食品药品监督管理局快速批准了CC-486在美国的使用。

魏教授表示，NEJM上发表的数据很可能为老年AML患者建立新的治疗标准，"因为我们的研究结果表明，CC-486能显著延缓疾病的复发，从而延长生存期，且不影响生活质量。这是一个非常重要的进步，因为该药物易于使用，意味着患有AML的成年人不必在医院度过额外的时间。“

参考资料：Global trial reveals life saving drug for acute myeloid leukemia