AML患者口服阿扎胞苷进行维持治疗获得首次缓解

3期QUAZAR AML-001试验显示，与安慰剂相比，口服 azacitidine（阿扎胞苷）维持疗法延长了急性髓系白血病(AML)患者的总生存期。阿扎胞苷的口服制剂与注射用阿扎胞苷不具有生物等效性。

研究细节：

这项双盲试验包括来自23个国家的472例年龄≥55岁(中位数： 68岁)的患者，他们处于完全缓解状态，有或没有完全血细胞计数恢复，不适合进行造血干细胞移植。患者随机分配接受口服阿扎胞苷300 mg，每日一次(n = 238)或安慰剂(n = 234)，为期14天，28天为一周期。持续治疗，直到出现不可接受的毒性。主要终点是总生存期。

研究结果：

中位随访41.2个月。阿扎胞苷组的中位总生存期为24.7个月，安慰剂组为14.8个月。1年和2年的总生存率分别为72.8% vs 55.8%和50.6% vs 37.1%。根据基线疾病特征，大多数亚组的2年总生存期均倾向于阿扎胞苷，无论是否接受任何巩固治疗，诱导化疗后是否达到完全缓解，或在随机分配时是否存在持续性可测量的残留疾病，均可观察到疗效。

中位无复发生存期是10.2个月vs4.8个月。6个月和1年的比率分别为67.4%vs45.2%，44.9%vs27.4%。

不良事件：

两组中最常见的不良事件为1级或2级胃肠道事件。阿扎胞苷组最常见的3级或4级不良事件是中性粒细胞减少、血小板减少和贫血。最常见的严重不良事件是感染。最常见的导致治疗中断的不良事件是胃肠道不良事件。阿扎胞苷组发生9例致命不良事件：败血症2例；脑出血2例；败血症和多器官衰竭1例；颅内出血、心源性休克、吸入性肺炎和自杀各1例，以及安慰剂组有4例发生致命不良事件：多器官衰竭2例，脑出血1例，一般健康状况恶化1例)。

研究人员得出结论：与安慰剂相比，口服阿扎胞苷维持治疗明显延长了化疗后病情缓解的老年AML患者的总生存期和无复发生存期。副作用以胃肠道症状和中性粒细胞减少为主。在治疗过程中维持了生活质量指标。