前三期临床试验中已经确立了帕博西尼联合内分泌治疗对晚期乳腺癌的疗效。该药Ⅰ、Ⅱ期临床试验的研究对象为绝经后妇女且是未接受过系统治疗的晚期患者,而Ⅲ期临床试验的研究对象则覆盖了绝经前﹑围绝经期和绝经后妇女,且在疾病转移情况下接受过内分泌治疗并对内分泌治疗有效的患者。Ⅰ期和Ⅱ期研究结果显示,接受标准帕博西尼联合来曲唑治疗患者的无进展生存期(PFS)的中位数比单独接受来曲唑治疗患者的中位PFS显著提高(Ⅰ期:分别为20.2、10.2个月﹐HR为0.49,95%CI为0.32~0.75;Ⅱ期:分别为24.8、14.5个月,HR为0.58,95% CI为0.46~0.72)。Ⅲ期研究结果显示,帕博西尼加氟维司群组的中位PFS明显长于安慰剂加氟维司群组(分别为9.5、4.6个月,HR为0.46,95% CI为0.36~0.59)。
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