FDA批准Cemiplimab成为首个治疗晚期基底细胞癌的免疫疗法

FDA已经批准cemiplimab（Libtayo）用于治疗使用hedgehog通路抑制剂（HHI）治疗后或不适合使用这些疗法的基底细胞癌（BCC）患者，该药物的制造商再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）宣布。

概述

该全人源单克隆抗体靶向PD-1，获批的推荐剂量为350mg，每3周静脉输注一次，每次超过30分钟，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

科罗拉多大学医学肿瘤学系教授、试验研究员Karl Lewis博士说：“FDA对Libtayo的批准将改变晚期基底细胞癌患者的治疗模式。晚期基底细胞癌是一种持续性的，痛苦的，高度毁容性的癌症。虽然其主要的系统治疗选择是hedgehog抑制剂，但许多患者最终会出现疾病进展或变得对这种疗法不耐受。Libtayo的获批让这些患者现在有了一种新的免疫治疗选择，其已经被证明具有临床意义和持久的抗肿瘤反应。”

试验情况

该批准是基于一项开放标签、多中心、非随机、2期临床试验的结果，研究对象为局部晚期或转移性基底细胞癌患者（n=132）。所有患者在接受HHI治疗后都有进展，或对HHI治疗不耐受，或服用后9个月时无反应。主要终点是客观缓解率（ORR），关键次要终点是独立中心评价的缓解持续时间（DOR）。

转移性疾病患者（n=28）的ORR为21%，均为部分缓解（PR）。局部晚期肿瘤患者（n=84）的ORR为29%，包含5个完全缓解和19个部分缓解。两组的中位DOR均未达到，持续6个月或更长时间的缓解发生率分别为100%和79%。

安全性

在安全性分析中，发生率≥15%的不良事件（AE）为疲劳（49%）、肌肉骨骼疼痛（33%）、腹泻（25%）、皮疹（22%）、瘙痒（20%）和上呼吸道感染（15%）。32%的试验人群发生了严重不良事件，其中发生在1例以上患者中的为尿路感染、结肠炎、急性肾损伤、肾上腺功能不全、贫血、肿瘤感染和嗜睡。导致永久性停药的不良事件的发生率为13%，最常见的为结肠炎和全身健康恶化。

总结

基底细胞癌是美国最常见的皮肤癌，每年新发病例约200万。尽管大多数病例被早期发现并治愈，但还是有一些患者发展为晚期肿瘤，并进展为转移性疾病。

赛诺菲肿瘤和儿科创新全球发展负责人Peter Adamson在发布会上说：“晚期基底细胞癌患者的预后非常差。感谢世界各地研究人员、临床医生和患者的参与和支持，能够为美国晚期基底细胞癌（另一种毁灭性的非黑色素瘤皮肤癌）患者带来一种新的免疫治疗方案，我们感到非常自豪。”

这是cemiplimab第二个获批的适应症，之前其被批准用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌患者，这些患者不适合进行治疗性手术或治疗性放疗。

参考文献： https://www.cancernetwork.com/view/fda-approves-cemiplimab-as-first-immunotherapy-to-treat-patients-with-advanced-bcc