




二氮嗪(diazoxide)于1964年首次报道用于治疗亮氨酸敏感性低血糖患者,此后有研究者提出,可将该药用于治疗高胰岛素性低血糖 (HI)患者。2008年,美国食品药品监督管理局(FDA) 正式批准将二氮嗪用于治疗先 天性高胰岛素血症 (CHI)患者,而使该药开始在全球大范围内被使用。二氮嗪是一种 ATP 敏感的K+通道 (KATP )开放剂,与磺酰脲类受体1亚基结合后,可促使细胞膜电位复极化,抑制 KATP 关闭,从而减少胰岛β细胞分泌胰岛素。
默沙东最初为德国默克在美国建立的分公司,前身是美国默克,其根源可追溯到17世纪。1668年,Friedrich Merck在德国达姆施塔特买下了一家药铺,并改名为默克天使药店,自此家族生意代代相传,直到1827年,HeinrichMerck将药房转化为制药厂,至此开始踏上了研发生产药品之路。
默沙东二氮嗪目前已经在海外成功上市了,有需要的患者既可以亲自出国到当地购买所需的药品,亦可联系国内一些专业且正规的海外医疗服务机构(比如医伴旅)来获取其具体的购药渠道。
默沙东二氮嗪对 KATP 正常的 CHI 患儿通常有效,而对于 ABCC8/KCNJ 11基因突变所致 KATP 异常患儿,则无效。对二氮嗪治疗敏感的 CHI 患儿,单纯药物治疗即可控制血糖浓度,减少低血糖及神经系统后遗症发生,部分患儿经该药治疗后,可达到停药生存目的。基于其强大的疗效,患者可放心购买和使用。
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参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm