美格鲁特功效和作用是怎样的

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美格鲁特功效和作用是抑制防葡萄糖脑苷脂的形成，这种方法称为底物还原疗法，是一种口服小分子药物，主要用于当酶替代疗法无效时，治疗患有轻度至中度I型戈谢病（GD1）的成年人。1型戈谢病是由糖脑苷脂酶的功能缺陷引起的，葡糖脑苷脂酶是介导鞘糖脂葡萄糖神经酰胺降解的酶。美格鲁特作为葡萄糖神经酰胺合酶的竞争性和可逆抑制剂，葡萄糖神经酰胺合酶是一系列反应中的初始酶，导致大多数鞘糖脂的合成。美格鲁特有助于降低鞘糖脂生物合成的速率，使鞘糖脂底物的量降低到使缺乏的葡萄糖脑苷脂酶的残余活性更有效的水平（底物减少疗法）。建议遵医嘱用药，对症治疗。

参考资料： FDA说明书更新于2020年12月8日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348

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