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依利格鲁司的功效和作用是怎样的?

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2023-08-04 17:33
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依利格鲁司的功效和作用是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂,靶向葡萄糖神经酰胺合成酶,能够降低葡萄糖神经酰胺的产生。依利格鲁司适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6(CYP2D6)代谢基因型为弱代谢、中等代谢、快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗,但不适用于超速代谢者。依利格鲁司是葡萄糖神经酰胺合酶(IC50=10 ng/mL),并通过减少GL-1(葡萄糖神经酰胺)的产生作为GD1(戈谢病1型)的底物还原疗法。通过减少GL-1的产生,依利格鲁司减轻了GL-1在靶器官中的积累。建议遵医嘱用药,对症治疗。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494

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