Miglustat可用于治疗戈谢病，以及其他糖脂储存疾病，如Tay-Sachs, Fabry和Niemann-Pick C型疾病。
Miglustat (Zavesca®，Brazaves®)是一种可可逆抑制鞘糖脂合成的小亚糖分子，是唯一被批准用于治疗成人和儿童尼曼-皮克病C型(NP-C)进行性神经系统症状的疾病特异性药物。
NP-C是一种罕见的常染色体隐性脂质储存障碍，其特征是细胞内脂质运输受损和进行性神经系统症状导致过早死亡。
Miglustat (Zavesca®，Brazaves®)是一种可可逆抑制鞘糖脂合成的小亚糖分子，是唯一被批准用于治疗成人和儿童尼曼-皮克病C型(NP-C)进行性神经系统症状的疾病特异性药物。
NP-C是一种罕见的常染色体隐性脂质储存障碍，其特征是细胞内脂质运输受损和进行性神经系统症状导致过早死亡。
参考资料： FDA说明书更新于2020年12月8日，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021348
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