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依利格鲁司(eliglustat)能治疗骨髓瘤吗？

目前截止到2024年5月6日，依利格鲁司还没有在中国大陆地区上市，患者可以在就诊时向医生咨询依利格鲁司的购买方式，医生会根据患者的具体病情和治疗需求，开具处方并指导患者购买。患者也可以去已经上市的地区购买，也可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以将药物邮寄到家，保证是正品。

依利格鲁司的贮藏条件建议为避光，阴凉处保存。建议将药物储存在2℃-8℃的温度范围内，如冰箱的冷藏室。请注意，药物不得冻结，如果冷藏温度低于2℃，药物可能会受损，从而影响疗效。光线和湿度也会对依利格鲁司的稳定性产生不利影响。在储存过程中，应尽量避免药物暴露于直接阳光或强光下，并确保存放在干燥的环境中。请避免过度震动，如剧烈晃动或摇晃药物瓶，以免影响药物的质量。

依利格鲁司特（商品名：Cerdelga）是由赛诺菲公司（Sanofi）及其旗下的健赞公司（Genzyme）共同研发的一种神经酰胺类似物，主要用于治疗特定的遗传性疾病。该药物的作用机制独特，通过抑制葡萄糖脑苷脂合成酶的活性，有效阻止葡萄糖脑苷脂的合成，进而降低其在体内的含量。依利格鲁司特的研发是医学领域的一大进步，为那些患有此类遗传性疾病的患者提供了新的治疗选择。然而，如同所有药物一样，依利格鲁司特也可能存在一些副作用和潜在风险。因此，在使用该药物时，必须遵循医生的建议，并密切监测患者的反应和病情变化。

根据描述，如果发生依利格鲁司急性药物过量应采取以下措施：1、仔细观察患者：密切监测患者的症状和体征，包括头晕、失衡、低血压、心动过缓、恶心和呕吐等症状的变化。2、给予对症治疗：根据患者的具体症状和情况，给予相应的对症治疗，如纠正低血压、控制恶心和呕吐等。3、给予支持治疗：对患者进行支持性治疗，包括维持呼吸、血压和心率稳定，确保患者的生命体征正常。考虑到依利格鲁司的分布容积较大，血液透析可能并不会显著降低血药浓度。因此，在急性药物过量的情况下，重点在于观察患者症状变化并给予适当治疗。如果患者出现严重症状或并发症，应及时就医并寻求专业医生的帮助。

基于 CYP2D6 代谢型状态，依利格鲁司(CERDELGA)禁用于以下患者，因为PR、QTc和/或 QRS 心脏间期延长可能会导致心律失常风险。1、快代谢型 (EM)（1）同时使用强效或中效 CYP2D6 抑制剂与强效或中效 CYP3A 抑制剂。（2）中度或重度肝损害。（3）轻度肝损害且正在使用强效或中度 CYP2D6 抑制剂。2、中间代谢型 (IM)（1）同时使用强效或中效 CYP2D6 抑制剂与强效或中效 CYP3A 抑制剂。（2）服用强效 CYP3A 抑制剂。（3）任何程度的肝损害。3、慢代谢型 (PM)（1）服用强效 CYP3A 抑制剂。（2）任何程度的肝损害。以上情况下，CERDELGA应禁用，以避免心律失常风险。在使用任何药物前，请咨询医生的建议，特别是对于存在药物相互作用或潜在风险的特定患者群。

依利格鲁司最常见的副作用为：疲乏、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛和上腹痛，以下为处理措施：1、疲乏：保持充足的休息和睡眠，适量运动，保持良好的饮食习惯，避免过度劳累。2、头痛：可以尝试轻度按摩、休息，保持充足的水分摄入，避免过度用眼和长时间低头工作。3、恶心和腹泻：分餐少食，避免暴饮暴食，选择容易消化的食物，避免辛辣刺激性食物。4、背痛和四肢疼痛：适当休息，保持正确的坐姿和站姿，可以尝试热敷或冷敷缓解疼痛。5、上腹痛：避免过度进食或不良的饮食习惯，如烟酒过量等，保持规律的饮食和生活习惯。若这些副作用严重或持续影响生活质量，建议及时就医，寻求专业医生的指导和帮助。

依利格鲁司不能用医保报销。依利格鲁司截止到2024年3月14日还没有在中国上市，国内的医院药房还没有售卖，自然也没有纳入医保，不能使用医保报销。依利格鲁司可以减轻Gaucher病患者的症状，包括贫血、骨痛、疲劳和血小板减少等症状，但目前购买还需要自费。在使用依利格鲁司的早期，患者可能会出现恶心、腹泻或消化不适等的症状。建议患者在医生的指导下用药，若是需要购买该药，可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，能保证是正品，性价比更高。

依利格鲁司错过一剂通常不需要补上。如果患者错过了依利格鲁司的某一剂次，应该在下一次剂量计划的时间恢复正常使用，不用加倍补服。依利格鲁司适用于患有1型戈谢病（GD1）的成年患者的长期治疗，是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，依利格鲁司通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生，患者必须在医生的指导下使用。每个患者的具体情况可能会有所不同，因此建议在这种情况下及时咨询医生或药剂师的专业意见。他们可以根据患者的具体情况和病情，提供个性化的用药建议，以确保治疗的安全性和有效性。

依利格鲁司（Eliglustat）由健赞（Genzyme，现属赛诺菲旗下）研发，截止到2024年3月14日还没有在中国上市，目前了解到可能买到依利格鲁司的的方式包括：1、医院药房：很多医院的药房可能会有供应。患者可以直接到医院药房进行咨询和购买。2、线上药店或电商平台：随着互联网的发展，越来越多的线上药店和电商平台开始销售药品。患者可以在这些平台上搜索依利格鲁司，并选择合适的渠道进行购买。3、海外代购：对于国内无法购买到依利格鲁司的患者，可以考虑通过正规的海外代购渠道购买。但这种方式需要患者具备一定的辨别能力，以确保所购药品的真实性和安全性。4、海外医疗服务机构：对于尚未在国内上市的药物，患者可以通过海外医疗服务机构购买，这些机构通常能够提供药物邮寄到家的服务，但需要找到正规有资质的医疗服务机构。为了确保药品的质量和安全，建议选择正规、有信誉的平台，并仔细查看药品的生产日期、保质期等信息。在购买和使用前，请务必咨询您的主治医师，并提供必要的医疗文件和处方。

依利格鲁司（Eliglustat）作为戈谢病成人患者的治疗药物，其使用过程中需要注意以下事项：1、基因型检测：在使用依利格鲁司之前，患者应进行CYP2D6基因型检测。2、监测疗效：治疗期间，需要定期监测血液学指标、脏器体积、生物标志物等，以评估疗效和调整治疗方案。3、药物相互作用：如果患者正在使用其他药物，特别是影响CYP2D6或CYP3A活性的药物，应告知医生，因为依利格鲁司可能与这些药物发生相互作用。4、禁忌人群：有既存心脏疾病（如充血性心力衰竭、近期急性心肌梗死等）、长QT综合征或正在使用某些抗心律失常药物的患者应避免使用依利格鲁司。以上是依利格鲁司注意事项的部分内容，更多详情可以阅读药物说明书，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

依利格鲁司需要长期用。依利格鲁司是一种用于治疗1型戈谢病的口服药物，通过抑制葡萄糖脑苷脂合成酶减少葡萄糖脑苷脂的积累，从而改善症状和体征。戈谢病是一种慢性遗传性疾病，需要终身治疗，依利格鲁司作为长期治疗的一部分，可以帮助控制病情、减少器官肿大、改善骨骼症状，因此依利格鲁司需要长期服用，长期服用能够更好地控制病情，具体的用法用量谨遵医嘱。在依利格鲁司治疗期间，应定期进行监测评估治疗效果和调整治疗方案。平时避免食用过冷、过烫、辛辣、油腻、刺激性的食物，以免损伤胃黏膜。

肝损害患者使用依利格鲁司需要调整剂量。肝损害患者在使用依利格鲁司治疗时需要根据肝损害的程度和CYP2D6代谢状态调整剂量。1、CYP2D6快代谢型（EM）患者，如果存在轻度肝损害（Child-Pugh A级），并且正在使用强效或中度CYP2D6抑制剂，依利格鲁司的剂量应降低至每日一次，每次84mg。2、CYP2D6中间代谢型（IM）或慢代谢型（PM）患者，如果存在任何程度的肝损害，包括轻度、中度、中度，都应禁用依利格鲁司。3、CYP2D6快代谢型（EM）患者，如果存在中度（Child-Pugh B级）或重度（Child-Pugh C级）肝损害，也需要禁用依利格鲁司。在使用肝损害治疗期间定期进行肝功能监测，以确保药物的安全性和有效性。

依利格鲁司是一款强效、高度特异性的口服神经酰胺类似物抑制剂，通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS），减少GC的产生。戈谢病是由溶酶体酶酸性β-葡萄糖苷酶缺乏引起的，酸性β-葡萄糖苷酶催化鞘脂葡糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺。酶缺乏导致葡糖神经酰胺 (GL-1) 主要在巨噬细胞的溶酶体隔室中蓄积，产生泡沫细胞或“高雪氏细胞”。依利格鲁司是葡糖神经酰胺合酶的特异性抑制剂 (IC50 = 10 ng/mL)，通过减少GL-1的生成，作为GD1的底物减少疗法。通过减少GL-1的产生，依利格鲁司减轻了GL-1在靶器官中的积累，从而起到治疗作用。

赛诺菲生产的依利格鲁司(Cerdelga)2024年的价格大约是218125$-300000$不等。赛诺菲生产的依利格鲁司(Cerdelga)价格比较昂贵，2024年的参考价格大约在218125$-300000$之间一盒，具体价格以实际为准。另外，中国凯莱天成声生产的酒石酸艾格司他胶囊获批上市，价格会便宜一些。依利格鲁司(Cerdelga)适用于长期治疗经FDA许可试验检测为CYP2D6 快代谢型 (EM)、中间代谢型 (IM) 或慢代谢型 (PM)1 型高雪氏症 (GD1) 成人患者，患者需要在有治疗经验的医师指导下用药。依利格鲁司(Cerdelga)的价格可能会因地区、汇率变动、购买渠道等因素而有所不同，此建议在购买前咨询具体的药品供应商或医疗机构获取最新的价格信息。

1、CYP3A抑制剂：（1）强效CYP3A抑制剂：强效CYP3A抑制剂可降低依利格鲁司(eliglustat)的浓度，从而可能影响依利格鲁司(eliglustat)疗效，因此依利格鲁司(eliglustat)应避免与强效CYP3A抑制剂使用。（2）中度或者弱效的CYP3A抑制剂：依利格鲁司(eliglustat)治疗期间不可与中度或者弱效的CYP3A抑制剂同时给药，以免增加依利格鲁司(eliglustat)副作用的发生率。2、强效CYP3A诱导剂：依利格鲁司(eliglustat)应避免与强效CYP3A诱导剂同时给药，以免增加心律失常的风险。3、其他药物：CYP2D6抑制剂与强效CYP3A抑制剂或者CYP3A中度抑制剂合并用药，应禁用，避免联合给药。

依利格鲁司(eliglustat)有使用限制。依利格鲁司(eliglustat)是一种葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂，用于治疗戈谢病(GD)。依利格鲁司(eliglustat)适用于患有1型戈谢病(GD1)的成年患者的长期治疗，这些患者通过FDA批准的测试检测为CYP2D6正常代谢者、中等代谢者或差代谢者。但CYP2D6超快代谢者不能获得理想的依利格鲁司(eliglustat)浓度，取得良好的疗效。因此对于不能测定CYP2D6基因型的病人，不建议给药。

1、葡萄柚或葡萄柚汁：依利格鲁司(eliglustat)治疗期间避免食用葡萄柚或葡萄柚汁，葡萄柚中含有强效CYP3A抑制剂，可能会与依利格鲁司(eliglustat)产生相互作用，因此患者应避免进食葡萄柚，以免影响治疗效果。2、酒精：酒精可能会与依利格鲁司(eliglustat)产生作用，治疗期间饮酒可能会增加不良反应的发生率，影响药物吸收，因此使用依利格鲁司(eliglustat)应避免饮酒。3、其他药物：一些药物可能会与依利格鲁司(eliglustat)产生冲突，影响依利格鲁司(eliglustat)的疗效，增加副作用发生率，例如CYP2D6或CYP3A，因此患者在使用任何新药物之前，应提前咨询医生，明确是否可以合用。

依利格鲁司(eliglustat)2024年国外价格约为218125$一盒。依利格鲁司(eliglustat)是一种特定的葡糖神经酰胺合成酶抑制剂，用作1型戈谢病底物还原疗法。2022年10月25日，依利格鲁司(eliglustat)在中国获批上市。截至目前2024年1月，此药未被纳入医保，也尚无价格方面的信息。依利格鲁司(eliglustat)为口服胶囊，每粒含84mgEliglustat。据了解，海外市场上的依利格鲁司(eliglustat)，一盒的参考价约为218125$。

依利格鲁司和食物一起服用通常不会影响疗效。依利格鲁司的药物说明书中指出，依利格鲁司可与或不与食物一起服用，因此与食物一起服用也不会影响疗效。在空腹状态下服用依利格鲁司，可以优化药物的吸收。在服用药物的同时进食，通常不会降低药物的吸收率，也不会影响其疗效。依利格鲁司随高脂餐（约1000卡路里，50%卡路里来自脂肪）给药，虽然可导致Cmax 降低15%，但是没有临床意义，而且AUC无变化。

有。依利格鲁司(Cerdelga)有国产的。2022年10月25日，国产的依利格鲁司(Cerdelga)批准上市。据了解，国产的依利格鲁司(Cerdelga)上市许可持有人是北京凯莱天成医药科技有限公司，生产企业是纽哈伯药业有限公司。国产的依利格鲁司(Cerdelga)规格也是84mg（以C23H36N2O4计） ，相对于进口的依利格鲁司(Cerdelga)来说，价格便宜，比较适合需要长期用药的患者。