依利格鲁司是一款强效、高度特异性的口服神经酰胺类似物抑制剂，通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS），减少GC的产生。
戈谢病是由溶酶体酶酸性β-葡萄糖苷酶缺乏引起的，酸性β-葡萄糖苷酶催化鞘脂葡糖脑苷脂转化为葡萄糖和神经酰胺。酶缺乏导致葡糖神经酰胺 (GL-1) 主要在巨噬细胞的溶酶体隔室中蓄积，产生泡沫细胞或“高雪氏细胞”。
依利格鲁司是葡糖神经酰胺合酶的特异性抑制剂 (IC50 = 10 ng/mL)，通过减少GL-1的生成，作为GD1的底物减少疗法。通过减少GL-1的产生，依利格鲁司减轻了GL-1在靶器官中的积累，从而起到治疗作用。
参考资料： FDA说明书，FDA更新于2018年8月29日，https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494
[免责声明] 本页面内容来自公开渠道（如FDA官网、Drugs官网、原研药厂官网等），仅供持有医疗专业资质的人员用于医学药学研究参考，不构成任何治疗建议或药品推荐。所涉药品可能未在中国大陆获批上市，不适用于中国境内销售和使用。如需治疗，请咨询正规医疗机构。本站不提供药品销售或代购服务。
相关药品
临床招募
相关文章
相关信息
- 已帮助68人2025-07-15 09:05:57
- 已帮助64人2025-07-15 09:04:12
- 已帮助79人2025-07-14 15:17:11
- 已帮助61人2025-07-14 14:56:11
- 已帮助112人2025-06-20 13:05:37
- 已帮助121人2025-06-20 10:31:16
- 已帮助115人2025-06-20 10:08:05
- 已帮助116人2025-06-20 09:59:48
- 已帮助201人2025-06-20 09:47:18
- 已帮助103人2025-06-20 09:39:34
- 已帮助217人2025-04-21 10:14:39
- 已帮助270人2025-04-21 10:10:26
咨询热线：
400-001-2811
官方微博
官方客服