
阿考米迪(Attruby)是一种口服转甲状腺素蛋白(Transthyretin,TTR)稳定剂,用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。
阿考米迪(Attruby)通过特异性结合TTR,稳定其四聚体结构,抑制解离为单体,从而延缓淀粉样纤维的形成与沉积,针对疾病病理核心环节发挥作用。
参考资料: FDA说明书获批于2024年11月22日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216540