
米他匹伐(Aqvesme)适用于治疗成人α或β地中海贫血相关的贫血。
米他匹伐(Aqvesme)是一种口服、小分子的丙酮酸激酶(PyruvateKinase,PK)变构激活剂,通过别构结合于丙酮酸激酶四聚体,稳定其高活性构象,增加红细胞内PK的活性。通过纠正这一代谢缺陷,改善红细胞能量稳态,延长红细胞寿命,减少溶血,并提升血红蛋白水平。
参考资料: FDA说明书获批于2025年12月23日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216196