普纳替尼是新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL,包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中,用普纳替尼治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。
普纳替尼适应症:普纳替尼也叫帕纳替尼,英文名称有Ponatinib,Ponaxen,商品名称是lclusig;普纳替尼主要用于治疗慢性粒细胞性白血病(CML)、慢性髓性白血病(CML)、急性淋巴细胞白血病(ALL),适应症不同,用法用量不同,需遵医嘱用药。
普纳替尼的治疗效果:Ⅰ期临床试验纳入了60例漫性髓细胞白血病(CML)耐药患者(43%处于慢性期,20%有T315I 突变,91%已使用两种以上的TKIs药物),研究发现普纳替尼每日口服耐受的剂量范围为2 ~ 60 mg,中位随访56周,常见的不良反应包括皮疹、骨髓抑制,剂量限制性毒性反应包括血脂肪酶或淀粉酶升高甚至胰腺炎。
疗效分析显示,普纳替尼对CML患者有持久的治疗效果,慢性期患者中 98%~ 100%达完全血液学缓解(CHR)、72%达主要细胞遗传学缓解(MCyR)、44%达主要分子生物学缓解(MMR),T315I 突变患者中100%达 CHR、92%达 MCyR,加速期与急变期患者中36%达 CHR、32%达MCyR。
普纳替尼的副作用:虽然普纳替尼治疗效果显著,但也是有副作用的,疲乏,头痛,干皮肤,高血压,皮疹,腹痛,便秘,关节痛,恶心,发热等是非血液学不良反应;血液学不良反应包括血小板减少,贫血,中性粒细胞减少,淋巴细胞减少,白细胞减少等。
普纳替尼的购药渠道:普纳替尼目前还没有在国内上市,患者在国内的医院药房是买不到本品的,有需要的患者可以出国购买,但是风险比较大。患者也可以通过医伴旅了解一下海外药厂直邮的普纳替尼,性价比较高,直邮到家的方式也保证了药物是正品,具体普纳替尼的费用和购药流程可以咨询医伴旅客服人员,因为海外药物的价格受汇率浮动的影响而不固定。通过医伴旅获取海外药物也避免了出国购药的麻烦,而且与国内许多患者都有合作,购药也比较有保障。
普纳替尼注意事项:普纳替尼治疗期间需要注意已知对普纳替尼或任何辅料过敏的患者禁用;监视高血压和临床有指针时治疗;监视患者充血性心衰的体征和症状,临床有指针时治疗;每月监视血清酯酶;监视心律失常的症状;在接受大型手术患者中短暂中断治疗;劝告妇女对胎儿的潜在风险;监视患者是否有液体潴留,根据情况调整治疗;每两周监视全细胞计数共3个月和然后每月以及按临床上指示。
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