美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 Vijoice ®(alpelisib) 用于治疗需要全身治疗的 2 岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱 (PROS) 严重表现的成人和儿童患者。据悉,该产品预计将在下周上市。
关于PROS
PROS是一组罕见的疾病,其特征是由于PIK3CA基因突变导致的过度生长和血管异常。Vijoice 是磷脂酰肌醇-3-激酶 (PI3K) 的抑制剂,主要是 PI3K-α 异构体。PI3K 通路的抑制可能导致与这些疾病相关的器官异常的预防或改善。
Vijoice获批试验数据
该批准基于来自对 EPIK-P1 试验(ClinicalTrials.gov 标识符: NCT04285723 )的全球、基于站点、回顾性、非介入性医学图表审查的真实世界证据,其中包括 57 名 2 岁或以上患有作为同情使用扩展访问计划的一部分,每天口服一次 Vijoice 50mg 至 250mg 治疗的 PROS。
主要终点是第 24 周时有放射学反应的患者比例,定义为可测量目标病灶体积(1 至 3 个病灶)的总和从基线至少减少 20%,并通过至少1次后续影像评估确认,在任何目标病变、非目标病变进展或新病变出现时,没有从基线增加20%或更多。
在 37 名可评估疗效的患者中,结果显示 27%(n=10/37;95% CI,14-44)在第 24 周时确认有反应。未达到中位反应持续时间(95% CI,0.9+, 42.9+个月),70% 的患者的反应持续时间至少为 6 个月,60% 的患者的反应持续时间至少为12个月。此外,74% (n=23/31) 的基线影像患者显示目标病灶体积平均减少了13.7%。在初步分析时,没有患者出现疾病进展。
第24周时,疼痛改善(90%;n=20/22)、疲劳(76%;n=32/42)、血管畸形(79%;n=30/38)、肢体不对称(69%;n =20/29),并观察到弥散性血管内凝血(55%;n=16/29)。
Vijoice常见不良反应有哪些?
报告的最常见不良反应是腹泻(16%)、口腔炎(16%)和高血糖(12%)。最常见的 3/4 级不良事件是蜂窝织炎。此外,据报道,使用 alpelisib 会引起严重的超敏反应、严重的皮肤不良反应和肺炎。
Vijoice 的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。加速批准基于响应率和响应持续时间。
Vijoice剂量
Vijoice 以 50mg、125mg 和 200mg 片剂的形式提供。对于吞咽困难的患者,片剂可用于制备口服混悬液。
参考文献
https://www.empr.com/home/news/vijoice-gets-accelerated-approval-for-pik3ca-related-overgrowth-spectrum/
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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