多发性骨髓瘤新药！武田Ninlaro(伊沙佐米)在日本获批！

武田制药（Takeda）于2021年5月30日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准扩大口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib，伊沙佐米）的适用人群，纳入先前没有接受过干细胞移植、在一线治疗后需要维持治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤(multiple myeloma , MM)是骨髓内浆细胞异常增生的血液系统恶性肿瘤,特征性的表现是恶性浆细胞克隆性异常增殖,血清中出现过量的单克隆免疫球蛋白,临床表现为溶骨骨病、贫血,肾功能损害、高钙血症等。MM发病率位居血液系统恶性肿瘤第2位,约占10% ,2011年至2016年间新发病例和死亡率分别为6.9例/10万人和3.3例/10万人,我国略低,但有逐年上升的趋势,尤其是中老年人。其总生存期不容乐观,新诊断患者5年生存率约为52.7%。MM 的治疗在过去 20年中有了显著的改善,毒性可接受的有效治疗药物不断让患者获益,生存率显著提高,例如蛋白酶体抑制剂的使用。随着越来越多新药被批准或正在开发用于复发性、难治性MM的治疗,使MM的诊疗从一个非特异性的时代逐步迈向新型的遗传学检测及靶向治疗时代。

关于伊沙佐米

伊沙佐米( ixazommib)作为首个口服蛋白酶抑制剂(PI),与来那度胺﹑地塞米松联合用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤( MM)。2015年11月获美国食品药品管理局(FDA)批准上市,2018年4月在我国上市。伊沙佐米是一种可逆性蛋白酶体抑制剂,其优先结合于胰糜蛋白酶样20S蛋白酶体并抑制其活性,而硼替佐米作用于26S,因此对于硼替佐米耐药的患者,伊沙佐米仍有一定的作用。全球多中心研究数据及中国患者研究数据均证实,伊沙佐米单药或与其他药物联合治疗RRMM,具有良好的临床疗效和安全性,尤其是周围神经毒性的发生率低且可控。

伊沙佐米相关实验

伊沙佐米此次批准，基于单药一线维持治疗3期TOURMALINE-MM4（NCT02312258）研究的结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共入组了706例新诊断为多发性骨髓瘤（MM）、没有接受过干细胞移植、已完成6-12个月初始治疗并获得部分缓解或更好缓解的患者，评估了Ninlaro作为单药维持治疗与安慰剂相比对无进展生存期（PFS）的影响。

结果显示，该研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Ninlaro组患者PFS取得了统计学意义和临床意义的改善（中位PFS：17.4个月 vs 9.4个月；HR=0.659；CI:95；p＜0.001）、相当于疾病进展或死亡风险降低了34.1%。

在实验中观察到的伊沙佐米的副作用为：带状疱疹、周围神经病变、背痛、腹泻、干眼症、肝细胞性肝炎、肝毒性、肝功能不全、中性粒细胞减少症、周围水肿、皮疹、恶心、结膜炎、便秘、眼病、呕吐、周围感觉神经病变、视力模糊、胆汁淤积性肝炎、肝脂肪变性、可逆性后部白质脑病综合征、上呼吸道感染、血小板减少症等。

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