
组氨酸铜、Copper histidinate、Zycubo
确诊为门克斯病的儿科患者,年龄范围从出生至小于17岁。组氨酸铜不适用于治疗枕角综合征(Occipital Horn Syndrome)。[ 详情 ]
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组氨酸铜(Zycubo)作为针对罕见遗传病门克斯病的创新疗法,其价值体现于填补了该领域长期缺乏有效靶向药物的空白。对于确诊家庭而言,获取该药物意味着获得了一种经临床验证可显著改善生存预后的关键治疗选择,其临床意义远超传统支持性措施。
对于关切此疗法信息的医疗专业人士或家庭,建议通过权威的罕见病诊疗中心或相关学会获取最新指导。如需进一步信息请向境外机构咨询,以了解特定区域内的可用性情况与相关支持项目信息。
参考资料: FDA说明书获批于2026年1月12日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211241