
Lunsotogene parvec-cwha、Otarmeni
适用于经分子学确诊OTOF基因双等位致病性/可能致病变异、伴重度至极重度/极重度感音神经性听力损失(任意频率听阈>90dBHL)、外毛细胞功能保留且同侧耳未植入人工耳蜗的儿童及成人患者。术前影像学检查提示内耳入路不可行者(含乳突气化异常、中耳及内耳存在临床显著解剖变异)不推荐使用。[ 详情 ]
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Otarmeni作为全球首款遗传性听力损失基因疗法,其科学价值在于通过单次耳蜗内输注从分子水平恢复听觉信号传导。临床试验中部分受试者在48周随访期内听力恢复至正常水平,包括可听清耳语声,这在过往难以通过传统助听设备实现。
对于有跨境治疗需求的家庭,建议通过国外权威医疗机构或国际医疗咨询渠道了解药品递送的具体操作规范和医疗资源配置。如需进一步信息请向境外机构咨询,由专业团队结合患者个体情况评估药物递送与治疗方案的整体可执行性。
参考资料: FDA说明书获批于2026年4月,FDA说明书网址:https://www.fda.gov/media/192098/download